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넥스모스, 파킨슨병 치료제 가능성 확인한 ‘항산화 DNA 압타머 복합체’란?
넥스모스, 파킨슨병 치료제 가능성 확인한 ‘항산화 DNA 압타머 복합체’란?
  • 김수진 기자
  • 승인 2022.08.02 10:40
  • 댓글 0
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파킨슨병 치료제 효능, SCI급 국제학술지 ‘PLos one’ 게재
DNA 압타머는 DNA 연구 학계에서 ‘차세대 바이오 의약품’으로 떠오르는 혁신물질
항산화 물질의 안정성과 효능을 극대화하는 원천물질인 압타민을 세계 최초로 개발
혈액 및 뇌 내에 활성형 항산화 물질의 농도를 높여 파킨슨병 치료 효과 입증
본격적으로 임상시험을 계획 중, 기술이전 등 여러 가지 가능성 검토
넥스모스 김윤성 박사(사진=넥스모스)
넥스모스 김윤성 박사(사진=넥스모스)

[바이오타임즈] DNA 바이오기업 넥스모스(Nexmos)가 개발한 파킨슨병 치료제인 항산화 DNA 압타머 복합체 NXP031을 동물모델에 적용한 결과, 파킨슨병 치료 효능을 확인했다.

넥스모스는 이와 같은 연구 내용을 최근 SCI급 국제학술지 플로스 원(PLos One)에 발표되었다고 2일 밝혔다.

국제학술지 플로스 원(PLos One)에 발표된 파킨슨병 치료제 관련 논문은 넥스모스 공동창업자이면서 미국 뉴저지주 명문 주립대학교 럿거스 대학(Rutgers University) 의과대학교 김윤성 교수팀이 연구 개발한 결과물이다. 김윤성 교수는 세계적인 퇴행성 뇌 질환 분야 권위자 중 한 명이다.

◇항산화 물질의 안정성과 효능을 극대화하는 원천물질인 압타민을 세계 최초로 개발

넥스모스는 2014년 퇴행성 뇌 질환 치료를 연구하던 재미 과학자인 김윤성 박사와 미국에서 비즈니스 컨설팅을 하던 손인식 前 대표가 퇴행성 뇌 질환 치료를 사업화하려고 만든 기업이다. 공동 창립자 김윤성 교수는 국내에서 의과대학을 졸업한 뒤 미국으로 건너가 코넬 의대 신경과학 분야에서 박사학위를 받고 코넬 의대와 센트럴플로리다의대 교수를 거쳐 현재 럿거스대학교에서 교수로 재직 중이며, 넥스모스와 연구를 지속해서 진행 중이다.

넥스모스는 DNA 압타머(Aptamer)를 통해 산화를 지연 또는 억제함으로써 항산화 물질의 안정성과 효능을 극대화하는 원천물질인 압타민(Aptamin)을 세계 최초로 개발하여 원천기술을 보유 중이다.

DNA 압타머는 DNA 연구 학계에서 항체를 대체하는 ‘차세대 바이오 의약품’으로 떠오르는 혁신물질이다. 일반 DNA와 달리 DNA 압타머는 특정 물질을 타깃으로 활동해 해당 물질과 결합하는 능력을 갖췄다.

또 압타머는 화학적 합성물질이 아닌 DNA 물질로 인체에 투입해도 체내 면역반응 등 부작용이 거의 없다는 것이 치료제로서의 최대 장점으로 꼽힌다. 넥스모스는 이러한 장점을 활용하여 퇴행성 뇌 질환 치료제를 개발하는 데 툴로써 활용하고자 압타머를 연구한다.

‘압타민(APTAMIN)’은 특정 타깃 물질에 특이적 결합 능력을 지닌 DNA 압타머의 특성을 이용해 항산화 물질이 가진 안정성 한계라는 문제를 극복했다. 압타민은 특정 항산화 물질을 유효성을 나타내는 활성형의 형태로 체내에 전달하여 해로운 활성산소를 제거하여 최대 효과를 내도록 하는 혁신적인 신물질이다.
 

넥스모스의 연구진들(사진=넥스모스)
넥스모스의 연구진들(사진=넥스모스)

◇혈액 및 뇌 내에 활성형 항산화 물질의 농도를 높여 파킨슨병 치료 효과 입증

‘NXP031’은 뇌 관류 장애의 주요 원인인 활성산소(ROS)를 제거하는 항산화 기전을 활성화시켜 퇴행성 뇌 질환의 근본적인 치료의 가능성을 제시하고 있다.

럿거스 대학 김윤성 교수는 “파킨슨병은 나이가 들며 도파민을 분비하는 뇌의 흑질에 있는 신경세포들이 점진적으로 사멸되어 발생하는 대표적 퇴행성 뇌 질환이다. 이러한 결과로 불수의 운동신경에 영향을 미쳐 신체 떨림 및 경직, 느린 운동, 자세 불안정 등을 야기한다. 파킨슨병을 유도한 마우스모델에서 8주 동안 항산화 DNA 압타머 복합체 NXP031을 투여한 결과, 운동신경 장애를 개선하고 도파민 신경세포 변성과 신경세포 사멸을 억제하는 것으로 확인됐다”고 밝혔다.

연구팀은 이번 연구를 통해 파킨슨병에서 가장 뚜렷한 병리학적 소견인 알파-시뉴클린(Alpha-Synuclein) 모델에서의 약물 효과를 확인할 수 있었다. 퇴행성 신경계 질환인 ‘파킨슨병’의 치료 성패는 독성 단백 물질인 ‘알파-시뉴클린’을 얼마나 잘 다루느냐에 달려 있는데, 이 ‘알파-시뉴클린’이 뇌세포 사이를 넘나들며 퍼지면 신경세포가 퇴행하고 사멸하기 때문이다.

김 교수는 “기존에 연구발표 된 파킨슨병 유발 독성물질 MPTP를 투여한 동물모델에서 현저한 운동장애 개선 및 신경 보호 효과와 함께 뇌 신경 염증을 억제하는 결과를 확인했다. 이번 연구에서는 단순 화학 독성모델이 아닌 알파-시뉴클린 과발현에 의한 응집 독성모델에서도 파킨슨병의 진행을 효과적으로 차단하는 치료 효능을 확인함으로써 발병이 진행 중인 파킨슨병 환자들에게 중요한 치료 전략을 제공할 수 있을 것”이라고 전했다.

특히 혈액 및 뇌 내에 활성형 항산화 물질의 농도를 높여 파킨슨병 치료 효과를 입증했다는 데 의미가 있으며, 이는 파킨슨병 치료제로써 NXP031의 의약적 가능성을 강력하게 의미한다고 설명한다.

넥스모스 심정욱 대표는 “NXP031의 효능과 관련한 연구논문이 국제학술지에 지속해서 게재된 바 있다. 최근 글로벌 제약사 위주로 파킨슨병 치료제 개발이 본격화되고 있다. 퇴행성 뇌질환 치료제 분야는 전 세계 빅파마가 관심을 지닌 영역으로 현재 넥스모스는 비임상 단계로 본격적으로 임상시험을 계획하고 있으며, 기술이전 등 여러 가지 가능성을 열어놓고 신약 개발을 추진하겠다”고 말했다.

파킨슨병 치료제 세계시장 규모는 2020년 약 8.3조 원에서 2026년에는 약 11.6조 원에 달할 것으로 추산되고 있다. 하지만 파킨슨병은 현재까지 나온 치료제 대부분이 증상 완화에 그칠 뿐 병의 진행을 막지는 못해 근본적 치료제가 없는 것으로 알려져 있다.

넥스모스는 세계적으로 파킨슨병의 질병 진행을 억제하는 약물에 대한 연구가 진행되고 있으나 아직 뚜렷한 효과를 보인 약물을 발견하지 못한 상황에서 NXP031이 파킨슨병 치료에 중요한 역할을 할 수 있을 것으로 기대한다.

[바이오타임즈=김수진 기자] sjkimcap@biotimes.co.kr


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