[바이오타임즈] “세계 최고 수준의 유전자 교정 기술을 바탕으로 CRISPR 특허경쟁력 확보 및 임상 개발 등을 가속화하고, 유전자가위 원천특허 기반 플랫폼 사업 및 유전자·세포치료제 산업을 선도하는 세계적 기업이 되겠다.”

크리스퍼 유전자가위 원천특허를 보유한 유전자 교정 전문기업 ㈜툴젠(대표 김영호·이병화, KONEX 199800)이 12월 초 코스닥 이전상장을 앞두고, 25일 온라인 기자간담회를 열었다. 이 자리서 이병화 대표는 툴젠의 향후 비전에 대해 이같이 밝혔다.

코넥스 시장에서 한때 시가총액 1조 원대에 달했던 툴젠은 코스닥 시장 이전상장을 추진해왔다. 앞서 툴젠은 2015~2016년 두 차례 기술성 특례 상장을 추진했지만 모두 거래소로부터 승인을 받지 못했고, 2018년 세 번째 상장 추진을 했다가 2019년 상장 예비 심사를 철회한 바 있다. 이번에 네 번째 도전 만에 기술성 특례 상장을 통한 코스닥 이전상장의 꿈을 이루게 됐다.
 

◇세계 최고 수준의 유전자 교정 기술 보유, 9개 주요 국가에 원천특허 등록

툴젠의 경쟁력은 세계 최고 수준의 유전자 교정 기술에 있다. 크리스퍼 유전자가위는 유전자 교정 기술의 핵심 도구로 세포 내 특정 유전정보를 선택적으로 교정할 수 있어 생명 과학 분야에서 폭넓게 활용되고 있다. 유전자가위 기술은 특정 형질에 관한 유전정보를 담고 있는 DNA의 염기서열을 교정해 형질을 변형시킬 수 있는 유전자 교정 기술이다. 인간을 비롯해 동물과 식물 등 지구상에 존재하는 모든 생명체는 DNA에 유전정보를 저장하고 있어서 유전자 교정 기술은 다양한 산업 분야에 활용될 수 있다.

회사는 세계에서 유일하게 1세대 유전자가위 ‘ZFN(Zinc Finger Nuclease)’, 2세대 ‘TALEN(TAL Effector Nuclease), 3세대 ‘CRISPR(Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats)/Cas9 등 3종의 유전자가위를 모두 개발했으며, 2020년 노벨화학상 수상 기술인 CRISPR 유전자가위 원천특허를 보유하고 있다. 이는 CRISPR/Cas9 시스템을 사용한 진핵세포 유전자 교정을 증명한 세계 최초의 특허이다. 원핵세포는 핵이 없는 원시적인 세포로 사람을 비롯한 동물과 식물 등은 진핵세포로 이루어져 있음으로 산업적 가치는 진핵세포에서 이루어진 발명이 더 크다고 일반적으로 평가하고 있다.

툴젠의 CRISPR 유전자가위 원천특허는 현재 한국, 미국, 유럽, 호주, 중국, 일본 등 9개 주요 국가에 등록됐으며, 올해 유럽, 인도, 싱가포르 등에서 의미 있는 권리 범위의 특허가 추가되면서 글로벌 특허 경쟁력이 강화됐다. 국내외 원천특허 등록 건수는 20건에 이르며, 25건이 추가 출원돼 심사가 진행 중이다. 응용 특허를 포함하여 총 48건의 특허권이 등록됐고, 135건의 특허가 출원되어 있다.

툴젠은 크리스퍼 유전자가위 원천특허를 바탕으로 인간 치료제 및 동/식물 개발, 육종 분야 등에서 연구와 사업을 진행해왔다. 특히, GE(유전자교정) 플랫폼 기반의 특허 자체 라이선싱을 통한 특허 수익화 사업에 주력하고 있다. GE 플랫폼은 사업 확장성 및 수익의 가시성 면에서 다른 바이오 기업들과는 차별화된 강점이자 툴젠의 높은 기업가치를 뒷받침하는 핵심 경쟁력으로 꼽힌다.

툴젠은 CVC 그룹, Broad Institute 등과 함께 CRISPR 유전자가위 원천특허 분야의 글로벌 빅3 기업으로 꼽힌다. 이 중에서도 제약·바이오, 종자, 동물 등 모든 사업 분야에 CRISPR 유전자가위 특허의 권리를 보유하고 있는 기업은 세계적으로 툴젠이 유일하다.

회사는 몬산토(Monsanto, 現 Bayer), 써모 피셔(Thermo Fisher), 키진(KeyGene) 등 국내외 유수의 바이오 기업에 18건의 기술 이전(L/O) 성과를 기록했으며, 향후 특허 수익화 사업은 더욱 높은 성장세를 확보할 수 있을 것으로 기대한다.
 

◇유전자 교정 기술을 활용한 유전자·세포치료제 연구개발 및 그린바이오 전문기업으로 변모

툴젠은 코스닥 상장 후 유전자 교정 기술 기반의 유전자·세포치료제 연구개발에 매진할 계획이다. 주력 파이프라인은 ▲샤르코-마리-투스병1A 치료제(TGT-001) ▲습성 황반변성 치료제(TG-wAMD) ▲B형 혈우병 치료제(TG-LBP) ▲inhibitor(응고인자에 대한 항체) 보유 혈우병 치료제(TG-AT) ▲만성 HBV 감염 치료제(TG-HBV) ▲차세대 CAR-T 세포치료제(Styx- T Platform) 등이다.

이 중 차세대 CAR-T 치료제는 호주 세포치료제 전문기업 카세릭스와의 공동 연구개발을 통해 2022년 고형암 타깃 미국 임상 1상에 돌입할 예정이다. 이에 앞서 툴젠은 카세릭스와 CRISPR 유전자가위를 이용한 CAR-T 치료제 파이프라인에 대해 1,500억 원 규모의 기술이전(L/O) 계약을 체결한 바 있다. 만일 미국 임상 1상의 데이터가 잘 나온다면 CAR-T 개발 기업들에 10건 이상의 추가적인 기술 이전이 가능할 것으로 보고 있다.

또한 샤르코-마리-투스병1A 치료제와 습성 황반변성 치료제는 올해 전임상 단계에 진입해 유효성 및 독성 검사를 진행하고, 2022년 말 또는 2023년 임상시험계획 신청을 통해 미국 임상 1상을 추진할 계획이다.

샤르코-마리-투스병1A는 손발 기형, 근위축, 감각소실, 보행장애 등을 유발하는 난치성 신경질환으로, 환자 수가 140만 명으로 보고되고 있는 매우 흔한 유전성 질환이다. 툴젠은 아직 치료제가 없는 CMT1A에 대해 최초의 근원적 치료제를 개발 및 상용화한다는 목표다. 습성 황반변성은 50대 이상에서 주로 발생하는 노인 황반변성(AMD) 중에서도 실명의 위험이 높은 질환으로, 전 세계적으로 250만여 명의 환자 수가 보고되고 있다.

이 외에도 툴젠은 유전자 교정 기술을 적용한 그린바이오 사업도 추진한다. 회사는 다양한 식용작물에 크리스퍼 유전자가위 기술을 적용해 유용한 형질이 내재한 기능성 작물을 개발하는 데 연구 역량을 투입하고 있으며, 이미 올레산 함량을 높인 콩(대두), 갈변 억제 감자 등 개발을 완료해 사업화를 진행하고 있다.

회사는 상장을 통해 공모된 자금을 크리스퍼 특허경쟁력 확보 및 연구개발 관련 임상/설비투자, 운영자금 등으로 활용한다는 계획이다. 특히 연구개발 및 임상, 첨단 설비 도입, 우수 연구진 영입 등에 적극적으로 투자해 크리스퍼의 특허 경쟁력을 공고히 하고 빠른 속도로 치료제 임상을 진행할 계획이다.

김영호 대표는 “툴젠은 유전자 교정 플랫폼 자체의 특허 수익화 사업을 정착시키고, 이를 넘어 유전자 교정 기술을 활용한 유전자·세포치료제 연구개발 및 그린바이오 전문기업으로 변모해가고 있다”라면서 “코스닥 상장을 통해 유전자 교정 분야의 선도적 지위를 더욱 강화하고, 혁신 기술로 인류의 건강과 복지, 삶의 질 향상에 기여하는 기업으로 도약해 나가겠다”라고 전했다.

툴젠의 총 공모주식 수는 1,000,000주로, 100% 신주 모집이다. 주당 공모 희망가 범위는 100,000원부터 120,000원이다. 회사는 11월 25일과 26일 기관투자자 대상 수요예측을 진행해 30일 최종 공모가를 확정하고, 12월 2일과 3일 일반 청약을 받는다. 12월 초 코스닥 시장 상장 예정이며, 이번 공모를 통해 공모 희망가 기준 최대 약 1,200억 원을 조달한다.

[바이오타임즈=김수진 기자] sjkimcap@biotimes.co.kr

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