[바이오타임즈] 바이오오케스트라 류진협 대표이사와 CMO 오데아 박사(Louis St.L. O’Dea)는 오는 11월 9일부터 미국 보스턴에서 3일간 개최되는 알츠하이머 임상학회 CTAD(Clinical Trial on Alzheimer's Disease)에서 anti-microRNA 안티센스 올리고뉴클레오타이드(Antisense Oligonucleotide, ASO)의 치료 효과에 대해 발표할 예정이다.

회사는 RNA 약물을 기반으로 퇴행성 뇌 질환 치료제를 개발하는 바이오 벤처 기업이다. 알츠하이머 환자 뇌 신경세포에서 과 발현된 특정 microRNA가 알츠하이머 질환의 원인일 수 있음을 밝히고, 뇌세포 투과율을 높이는 독자적인 약물 전달 플랫폼 기술과 결합한anti-microRNA ASO를 개발했다.

바이오오케스트라는 후성 유전적 변화로 인해 이 특정 microRNA가 알츠하이머 질환의 병리학적 증상을 유발하는 것을 발견했다. 알츠하이머 동물 모델에서 대상 microRNA를 anti-microRNA ASO로 분해하면 마치 분자 스위치(Molecular Switch)처럼 알츠하이머 질환과 연관된 병변들이 회복되는 것을 확인했다.

즉, 노화 등 후성 유전적 변화로 뇌세포에서 이 microRNA가 증가함을 동물 모델에서 재현함으로써 아밀로이드 베타 침착, 타우 단백질의 변성, 신경염증 및 신경 연결망 손상 등 알츠하이머 병리를 유도하는 것으로 볼 때, 해당 microRNA가 알츠하이머병의 원인이며, 치료제 개발의 타깃이 될 수 있다는 것이다. 이에 바이오오케스트라는 anti-microRNA ASO를 사용한 연구에서 신경염증과 아밀로이드 베타와 타우 단백질의 현저한 감소와 함께 신경 회복(Neurorestoration)과 인지기능 회복을 동물 모델에서 입증했다.

류진협 바이오오케스트라 대표는 “타깃 ASO를 포함한 약물인 BMD-001은 알츠하이머병의 원인이자 인지기능 저하의 치료물질로서, 알츠하이머병의 새로운 패러다임을 제시하고 있다”라며 “BMD-001의 임상 진행을 위해, ASO 약물을 효과적으로 전달할 수 있는 나노입자 제형(Nanoparticle Formulation)의 약물전달시스템도 개발했다”라고 말했다.

[바이오타임즈=김수진 기자] sjkimcap@biotimes.co.kr

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