융복합제제 신약으로 슬관절강 내 1회 투여로 골관절염의 궁극적 치료 목표
[바이오타임즈] 강스템바이오텍(대표 나종천)은 무릎 골관절염 치료제인 ‘퓨어스템 오에이 키트 주’에 대한 1/2a상 임상시험계획(IND)을 30일 식품의약품안전처에 신청했다고 밝혔다.
강스템바이오텍은 앞서 지난 독일의 헤라우스메디칼과 2017년 체결한 공동개발 계약에 따라 최근 비임상 독성 및 대동물 장기 유효성 시험을 완료했고, 이번 국내에서 실시될 예정인 1/2a 임상시험 계획의 준비과정에서도 협력을 지속하고 있다.
‘퓨어스템 오에이 키트 주’는 동종 제대혈 줄기세포와 이종의 무세포성 연골기질로 구성된 융복합 제제로, 슬관절강 내 1회 투여를 통해 골관절염의 궁극적 치료를 목표로 하고 있다.
회사는 이번 1상 임상시험에서 최대 18명의 골관절염 시험대상자에게 저용량, 중용량, 고용량에 대한 내약성과 안전성을 확인하게 되며, 2a상 임상시험의 경우는 총 50명의 골관절염 시험대상자에게 안전성이 확인된 두 시험약 용량군에 대한 6개월간의 유효성을 위약군과 비교할 수 있도록 디자인했다. 또, 장기추적조사와 연계하여 12개월 시점에서의 유효성도 탐색하도록 했다.
이번 임상은 ICRS 3등급에서 4등급에 해당하는 중등증의 골관절염 환자에서 ‘퓨어스템-오에이 키트 주’의 슬(무릎)관절강 내 단회 투여에 대한 안전성 확보와 연골 재생을 포함한 구조적 개선 및 통증 관리의 유효성 탐색을 하게 된다.
강스템바이오텍 배요한 임상개발본부장은 “골관절염의 경우 아직 질환의 근본적 치료제가 없어 증상 완화를 위한 약물치료만 가능한 상황이다. 후기 단계의 골관절염이 진행되면 수술요법 외에는 진행을 막을 수 있는 유효한 수단이 없다. ‘퓨어스템 오에이 키트 주’는 증상 완화가 아닌 근본적인 치료(DMOAD제제)를 목표로 개발되고 있는 융복합제이다”라며 “이미 지난해 우리는 대동물 비임상시험(염소 연골손상모델)에서 투약 1년 후 연골 재생, 염증 완화 및 구조개선 측면에서 매우 고무적인 결과를 얻은 바 있으며, 이번 1/2a 임상시험계획신청을 통해 골관절염 치료에 새로운 지평을 열 수 있기를 기대하고 있다”고 밝혔다.
‘퓨어스템-오에이 키트 주’의 주성분인 인간 제대혈 유래 중간엽 줄기세포는 생물의약품으로 단독으로 사용될 때 체내 손상된 부위로 스스로 이동(Homing Effect)할 뿐 아니라, 병변 부위에 노출되었을 때 주변 미세환경(Microenvironment)에 반응하여 다양한 치료 단백질들을 분비한다고 알려져 있다.
또한, 무세포 연골기질은 분류상 콜라겐을 함유한 세포외기질을 포함하고 있기에 골관절염 부위를 연골 친화적 미세환경으로 개선해줄 수 있는 물질이다. 따라서 융복합제제로써 골관절염 환자에게 혼합 투여했을 경우, 무세포 연골기질의 보조작용으로 형성된 연골 친화적 미세환경 조성으로 동종 제대혈유래 중간엽줄기세포가 가지고 있는 연골재생, 구조개선 및 통증관리 측면에서 현저한 시너지 효과를 발휘하게 될 것으로 기대된다.
[바이오타임즈=정민아 기자] news@biotimes.co.kr
