알츠하이머병과 ALS의 임상 개시, FDA 규제 업무, 협업 친화적인 비즈니스 모델 구축 기대
[바이오타임즈] 퇴행성 뇌 질환 치료제 개발 기업 ㈜‘바이오오케스트라’(대표 류진협)가 미국 존슨앤드존슨 이노베이션 퀵 파이어 챌린지(J&J Innovation NYC Quick Fire Challenge)의 신경과학(Neuroscience) 분야 수상자로 선정됐다.
바이오오케스트라는 mRNA를 기반 기술로 신약을 개발하는 바이오 벤처 기업으로, 대표적인 파이프라인인 BMD-001은 알츠하이머병뿐만 아니라 루게릭병, 파킨슨병 등 퇴행성 뇌 질환을 다루고 있다.
회사는 이번 수상으로 J&J로부터 상금 2만 5,000달러를 받고, 뉴욕 Wet Lab(실험실) 1년 사용, J&J 석학들의 전문적 조언을 받을 수 있게 됐다.
특히 뉴로사이언스 분야는 J&J 그룹 제약사인 Janssen Pharmaceuticals가 선정해 의미를 더한다. 이 회사는 벨기에 출신의 정신과 의사인 Paul Janssen이 설립했으며, 세계보건기구에 필수의약품으로 등재된 조현병 치료제 ‘할리페리돌(Haloperidol)’을 비롯하여 조현병, 뇌전증, ADHD 등 신경정신과 영역에 다양한 약품군 및 파이프라인을 보유하고 있는 전통적인 뉴로사이언스 분야 전문기업이다.
바이오오케스트라는 세계 1위의 글로벌 빅파마인 J&J의 뉴로사이언스 전문기업이 선정한 이번 상은 바이오오케스트라의 퇴행성 뇌 질환 치료제의 과학적 가치를 입증한 것으로 해석될 수 있어 매우 고무적이라고 평가한다.
바이오오케스트라 류진협 대표이사는 “이번 수상으로 J&J 석학들이 우리 과학을 인정해주었다는 것이 가장 의미 있다고 생각한다”라고 수상 소감을 밝혔다.
다음은 J&J과 바이오오케스트라의 인터뷰 내용이다.
◇바이오오케스트라가 새로운 아이디어를 신약개발로 개발하는 과정에 관해 이야기해 줄 수 있나요?
알츠하이머 질환은 후성 유전적 변화와 관련 있으며, 후성 유전적 변화로 과발현된 microRNA가 알츠하이머 질환과 관련이 있다는 많은 연구가 있었습니다. 하지만, 이러한 접근을 실험실에서 임상 현장으로 구현하고자 하는 노력은 아직 없었습니다. 우리는 후성 유전적 변화를 조절함으로써 퇴행성 뇌 질환을 진행을 멈추고 역전시킬 수 있는 가장 효과적인 질병 조절 치료법을 개발하고 있다고 믿고 있습니다. 첫 번째로 알츠하이머 환자에게서 우리는 특정 microRNA가 과발현되어있다는 것을 발견했습니다. 그리고 이 특정 병리 microRNA를 포유류의 뇌에 투입 시 Amyloid β 생성, Tau 생성, 신경염증 발생, 인지기능 저하 등 microRNA가 알츠하이머 질환의 원인이라는 것을 증명하여, 이 특정 병리 microRNA가 알츠하이머 병리 기능을 가지고 있다는 것을 규명했습니다. 그리고 microRNA에 상보적으로 결합하는 안티세스 올리고뉴클레오티드(Antisense Oligonucleotide, ASO)를 합성했고, 이 약물을 뇌세포까지 전달하기 위해 회사 고유의 약물전달기술을 개발해 매우 높은 BBB 투과 효율을 확인했습니다. 바이오오케스트라는 2022년에 BMD-001의 미국 FDA 임상을 위한 IND를 제출하고, 임상에 진입할 것으로 예상됩니다.
◇바이오오케스트라는 미충족의료수요를 어떻게 해결할 것인가요?
바이오오케스트라의 BMD-001은 알츠하이머병의 원인으로 판단되는 microRNA가 과발현된 사람에게 microRNA를 억제하는 ASO를 정맥주사 방법으로 투여하는 약물입니다. BMD-001은 척추투여 방식(IT)이 아닌 정맥 투여방식(IV)으로도 매우 효과적인 약물전달 효율을 보입니다. 또한 BMD-001은 정맥주사 후, 혈장 혹은 침에서 microRNA의 농도를 정량화하여 약물의 효과를 예측할 수 있도록 설계되었습니다. 이는 인지능력 측정 등 임상 측정치가 바이오오케스트라의 바이오마커와 얼마나 관계가 있는지에 대하여 추후 임상 시험에서 더 정확하게 입증할 것입니다.
우리의 목표는 ▲바이오마커를 활용한 동반진단 및 조기진단 ▲알츠하이머병의 여러 가지 근원을 동시에 타깃함으로써 질병을 치료하는 치료제 ▲정맥주사를 통한 환자 친화적 투여 및 안전성 개선 ▲임상 지표 및 바이오 마커를 활용하는 임상 전략 등으로 약물 개발의 모든 단계를 포괄하는 통합적 접근법이 퇴행성 뇌 질환과 관련된 많은 문제를 해결할 수 있을 것으로 기대합니다.
◇J&J의 ‘NYC Innovation QuickFire Challenge on Neuroscience’ 부문을 어떻게 알게 되었나요? 또한 어떻게 지원하게 됐나요?
‘QuickFire Challenge’는 한국의 많은 바이오 스타트업들이 열망하는 프로그램이며, ‘Seoul Innovation QuickFire Challenge’로 잘 알려져 있습니다. 또한 바이오오케스트라는 현재 JPOD@Boston에도 입주해 있습니다. 우리는 JLABS@NYC에 상주하고, 퀵파이어 챌린지에 참여하여 임상 및 사업개발 단계로 진입할 때 구체적이고, 실질적인 도움을 받을 수 있다고 생각합니다.
◇이번 수상은 바이오오케스트라에 있어서 어떤 의미가 있나요?
우리는 알츠하이머 치료제로 anti-miRNA 치료제를 개발하는 유일한 그룹이라 생각합니다. 우리의 첫 파이프라인인 BMD-001은 혁신적인 아이디어를 기반으로 개발된 혁신적 치료제입니다. 상당히 흥분되는 일이지만, 전문가들로부터 우려도 있었습니다. 그래서 신경과학 분야에서 세계적으로 잘 알려진 회사로부터 인정을 받는 것은 우리 팀에게 매우 고무적인 일입니다.
우리는 이번 기회로 바이오오케스트라가 수많은 제약회사와 바이오 기술 기업들로부터 받은 관심을 증대시킬 수 있길 기대합니다.
◇이번 수상이 바이오오케스트라의 잠재적 해결방안 마련에 어떤 의미가 있나요? 다음 단계는 무엇인가요?
임상개발의 단계에 진입하는 한국의 작은 바이오텍 회사로써, 존슨앤드존슨 계열사(Johnson & Johnson Family of Companies)의 전문가들로부터 긴밀한 멘토링을 받을 기회는 매우 중요합니다. 우리는 또한 이번 기회가 강력한 비즈니스 관계를 구축하는 마일스톤이 되기를 바랍니다.
◇수상으로 인한 펀드, 입주, 멘토십 등의 혜택을 어떻게 활용할 계획인가요?
미국에서 임상 개발을 앞둔 우리의 계획을 고려했을 때, 글로벌 투자 유치는 항상 매력적인 선택입니다. 이번 QFC 수상을 계기로 라이프 사이언스 투자자들에게 접근할 훌륭한 기회라 생각합니다. 또한 J&J 이노베이션 JLABS와 전 세계 유명 연구소에서 제공되는 방대한 자원을 활용하여 바이오오케스트라가 글로벌 기업으로 발전할 수 있길 기대합니다. 우리는 이 프로그램에 참여함으로써 알츠하이머병과 ALS 프로그램의 임상 개시, FDA 규제 업무, 협업 친화적인 비즈니스 모델 구축 등과 같은 여러 분야에서 J&J의 멘토십을 통해 도움을 받을 수 있으리라 생각합니다.
◇바이오오케스트라는 한국에 있고 또한 보스턴에도 입주해 있습니다. 특별히 뉴욕에 진출하려는 이유는 무엇인가요?
JLABS@NYC는 유명 병원과 연구소로 둘러싸인 생명공학 친화적인 생태계의 중심에 있습니다. 뉴욕에 진출함으로써 BMD-001의 임상개발과 플랫폼 기술을 활용한 새로운 타깃을 발견하고, 후속 임상 후보 개발에 도움이 될 것으로 기대합니다. 뉴욕은 바이오오케스트라에 다양한 기회를 열어줄 글로벌 중심지입니다.
◇신경과학혁신에 있어 뉴욕의 헬스케어 생태계에 대해 어떻게 생각하나요?
우리는 퇴행성 뇌 질환 치료제와 RNA 치료제 개발 경험이 풍부한 회사들과 파트너십을 구축하기를 원합니다. 뉴욕 헬스케어 에코시스템 덕분에 우리는 잘 구축된 제약회사와의 네크워크를 활용하여 알츠하이머 치료제(BMD-001)과 알츠하이머 진단키트(miRStra®)의 라이선스아웃 기회를 찾을 것입니다.
[바이오타임즈=김수진 기자] sjkimcap@biotimes.co.kr
