다발골수종 환자에 백토서팁과 포말리스트 병용 요법으로 새로운 치료 옵션 제공 기대
[바이오타임즈] 바이오마커(생체표지자) 기반 혁신 신약 개발 기업 메드팩토(대표 김성진)는 대장암 및 다발골수종 치료제로 개발 중인 ‘백토서팁’과 기존 면역항암제 ‘키트루다’의 병용 투여 임상시험 결과를 미국 임상종양학회(ASCO) 연례회의에서 발표했다고 7일 밝혔다.
메드팩토가 개발 중인 백토서팁은 암세포를 둘러싸고 있으면서 암세포의 성장을 돕고 있는 TGF-β라는 물질을 약화하는 항암 신약이다. 암 치료제와 병용 투여방식으로 임상 시험이 진행되어 왔다. 백토서팁의 주요 기능으로는 면역세포의 암세포 사멸 활성 촉진, 전이 억제, 암줄기 세포 생성 억제, 혈관 생성 억제 등이 있다.
◇ 대장암 대상 백토서팁∙키트루다 병용 임상 전체 생존기간 15.8개월…2배 연장
메드팩토는 이번 ASCO에서 현미부수체안정(MSS)형 대장암 환자 50명을 대상으로 한 병용 요법 임상 1b·2a상 중간 분석 결과, 전체 생존 기간 중앙값(mOS)이 15.8개월을 기록했다고 최초로 공개했다. 이는 현재 표준 요법들의 mOS가 7.1개월 이하인 것에 비해 2배 이상 획기적으로 연장된 것으로, 이번 병용 요법이 MSS형 대장암 치료의 ‘게임체인저’가 될 수 있을지 주목된다.
전체 생존 기간(OS)은 임상 개발의 성공을 가늠할 수 있는 주요 지표 중 하나다. 메드팩토는 이번 임상에서 치료 대안이 적은 MSS형 환자군에서의 병용 요법에 대한 안전성과 유효성을 입증할 수 있는 가능성을 높였다고 평가하고 있다.
대장암은 현미부수체 불안정형(MSI)과 안정형(MSS)으로 나뉘는데, MSI-high형 환자는 치료 시도가 가능하나, 전체의 86% 비중을 차지하는 MSS형 환자군에서 면역항암제 단독 투여 시 반응이 낮아 다른 치료법 개발이 시급한 상황이다.
발표 자료에 따르면 이번 임상에서는 기존 치료에 실패한 전이성 MSS형 대장암 환자 50명에게 메드팩토가 개발 중인 치료제 ‘백토서팁’과 면역항암제 ‘키트루다’를 병용 투여했다. 그 결과, 8명이 부분 관해(PR)를 보였으며, 객관적 반응률(ORR)은 16.0%를 보였다. 이번 임상 환자 비율의 64%, 특히 200mg을 투약한 환자의 94%가 3차례 이상 이전 치료에 실패한 말기 환자로 치료 옵션이 제한적이라는 점을 고려하면 이번 데이터는 더욱 의미가 크다는 게 메드팩토 측의 설명이다.
이 임상은 키트루다에 객관적 반응률이 0%로 나타났던 환자군에서 얻은 성과로 백토서팁과 키트루다의 병용 요법이 MSS형 대장암의 신규 치료 요법이 될 수 있을지 기대된다. 현재 3차 치료 표준 요법으로 사용되는 약물들의 객관적 반응률은 5% 미만이며, 여러 부작용도 나타나고 있다.
다른 글로벌 제약사들도 이번 ASCO 연례회의에서 MSS형 대장암 환자를 대상으로 한 병용 임상 결과를 발표했는데, 이들 중에서도 메드팩토의 임상 성과가 유효성 데이터 측면에서 높은 경쟁력을 갖춘 것으로 평가되고 있다.
메드팩토 관계자는 “백토서팁 병용 요법이 기존 치료제와 시너지 효과를 낼 수 있다는 점을 확인하고, 새로운 치료 대안으로서의 가능성도 검증하는 계기가 됐다”며 “특히 이번 연구 성과로 후속 임상을 위한 근거를 마련한 점도 의미가 있다”고 덧붙였다.
◇ 다발골수종 대상 백토서팁과 포말리스트 병용 임상 6개월 무진행 생존율 기존 4배 연장
한편 메드팩토는 다발골수종에 대한 백토서팁과 기존 치료제 ‘포말리스트’의 병용 요법 연구자 임상 1b상 결과, 포말리스트 단독 투여 대비 6개월 무진행 생존율이 기존 20%에서 80%로 4배 이상 연장됐다는 결과도 함께 발표했다.
다발골수종은 발병률이 높은 3대 혈액암 중 하나로 대부분의 환자에게서 재발률이 85% 이상인 완치가 어려운 암이다. 특히, 재발이 반복될수록 치료 효과가 낮아져 첫 치료뿐만 아니라 재발 환자에게도 새로운 치료 대안이 요구되고 있다.
메드팩토의 백토서팁과 포말리스트의 병용 요법은 스테로이드제제를 사용하지 않는 새로운 치료 대안으로서의 가능성을 보여주는 계기로 미충족 수요를 해소해줄 것으로 예상된다.
메드팩토 측은 “이번 학회에서 발표한 대장암 임상 데이터는 키트루다 단독 요법으로 극복하지 못한 신규 시장 개척 가능성을 확인하는 계기가 될 것이며, 백토서팁이 다발골수종 같은 혈액암 분야에서도 안전성 및 유효성 등 혁신 신약으로서의 경쟁력을 입증할 수 있었다”라는 평가다.
[바이오타임즈=정민구 기자] news@biotimes.co.kr
