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뉴라클제네틱스, 300억 원 투자 유치 핵심 기술은 “이것”
뉴라클제네틱스, 300억 원 투자 유치 핵심 기술은 “이것”
  • 김수진 기자
  • 승인 2021.06.03 12:24
  • 댓글 0
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AAV 기반 유전자 치료제 개발, 낮은 용량에서도 동등한 치료 효과 기대
주요 파이프라인은 습성노인성황반변성 치료제, 신경병성 통증 치료제 등

[바이오타임즈] AAV 벡터 기반 유전자 치료제 개발 전문 기업인 뉴라클제네틱스(대표 김종묵)가 최근 시리즈 B펀딩에서 300억 원의 투자금 유치를 확정했다고 3일 밝혔다. 회사는 지난 2019년 첫 시리즈 A펀딩을 통해 159억 원을 투자받아 지금까지 총 459억 원을 확보했다.

이번 투자에는 지난 시리즈A 투자에 참여했던 파트너스인베스트먼트, 쿼드자산운용, 아르케인베스트먼트, 새한창업투자와 함께 세븐트리에쿼티파트너스, 디에이밸류파트너스, 유경PSG자산운용, 위드윈인베스트먼트, 얼머스인베스트먼트, SV인베스트먼트, 데일리파트너스, 얼라인드제네틱스, 링크드비전 등이 새로 참여해 총 300억 원의 전환우선주(CPS) 발행 투자계약을 완료했다.

쿼드자산운용의 김종묵 박사가 이끄는 뉴라클제네틱스는 2018년 설립된 AAV(Adeno-associated virus, 아데노부속바이러스) 벡터 기반 유전자 치료제를 개발하는 바이오벤처 기업이다.

관계사인 뉴라클사이언스가 발굴한 ‘NGDF 결합 항체 발현 유전자 기술에 대한 전 세계 전용 실시권’ 등을 확보해 AAV 기반 유전자 치료제를 개발하고 있다. 즉 모회사는 항체 치료제, 자회사는 AAV치료제를 연구함으로써 윈윈을 도모한다.
 

유전자 치료제 이미지(사진=뉴라클제네틱스)
유전자 치료제 이미지(사진=뉴라클제네틱스)

◇ 최근 유전자 치료제 시장 가파르게 성장, 특히 AAV의 경쟁력에 주목

유전자 치료제는 환자에게 결핍된 유전자를 보완할 수 있는 정상 유전자를 넣어 주거나 혹은 해로운 유전자의 발현을 억제하거나 결함이 있는 유전자를 교정하는 등의 방법으로 질병을 분자 수준에서 근본적으로 치료하는 바이오의약품이다.

환자의 세포에 치료 유전자를 효과적으로 전달하기 위해서는 벡터(Vector)라 불리는 유전자 전달체가 반드시 필요하기 때문에 유전자 치료제는 치료 유전자와 유전자 전달체로 구성된다. 유전자 전달 방식에는 환자의 몸에 치료 유전자를 직접 투여하는 In Vivo 방식과 체외에서 분리된 세포에 치료 유전자를 전달한 후 유전자가 전달된 세포를 환자의 몸에 투여하는 Ex Vivo 방식이 있다.

특히 AAV(아데노부속바이러스)는 유전자 치료제 벡터 중 경쟁력이 있다고 알려져 있다. AAV를 활용하면 적은 용량으로도 치료 효과를 높일 수 있어 미래 의약품 산업의 한 축으로 주목받고 있다.

치료 효과가 기대되는 유전자를 유전자 전달체를 통해 인체에 투여함으로써 질병을 치료하는 유전자 치료제는 2012년에 유럽에서 첫 품목허가를 받은 뒤 미국에서 2017년에 3개 제품, 2019년에 1개 제품이 품목허가를 받으면서 기대와 관심을 받고 있다. 

또한 최근에는 유전자 치료제 연구개발 기업과 의약품 위탁생산 전문업체(CMO, Contract Manufacturing Organization)들이 높은 가격으로 글로벌 제약사에 인수되면서 유전자 치료제 시장의 가파른 성장을 예고하고 있다.
 

(사진=뉴라클제네틱스)
(사진=뉴라클제네틱스)

◇ 고효율 AAV 유전자전달체 기술 개발, 대중적 질환에도 사용 가능해 성장 가능성 높아

뉴라클제네틱스는 노인성 황반변성과 같은 안과 질환과 만성 신경병성 통증, 알츠하이머병과 같은 뇌 신경 질환 등을 대상으로 유전자 치료제를 개발하고 있다.

시리즈A 투자 유치를 통해 확보한 자금으로 안과질환 유전자 치료제 ‘NG101’의 전임상 시험을 진행 중이며, 습성노인성황반변성을 대상 적응증으로 하여 2022년에 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상 1/2a상 시험 IND(임상시험계획) 승인을 받고 임상시험을 개시할 예정이다.

지난 2020년 9월에는 ‘NG101’에 대해 이연제약과 총 100억 원 규모의 공동개발 및 상용화 계약을 체결함으로써 임상시험 수행을 위한 GMP(의약품 제조 및 품질 관리 기준) 생산 파트너를 확보했다.

뉴라클제네틱스의 설명에 따르면 유전자 치료제 개발의 핵심은 첫째, 효과적인 치료 유전자를 발굴하는 것, 둘째는 발굴된 유전자를 인체에 효율적으로 전달할 수 있는 유전자 전달체 기술, 셋째는 개발된 유전자 치료제를 높은 수율로 대량생산할 수 있는 기술이다. 이연제약과의 공동개발 계약은 그동안 양사가 유전자 치료제 분야에서 축적해온 기술과 경험을 함께 활용할 수 있어 글로벌 유전자 치료제 시장에서 경쟁력 있는 회사로 성장할 것으로 기대한다는 입장이다.

김종묵 뉴라클제네틱스 대표는 “시리즈A 투자가 AAV 벡터 기반 유전자 치료제 사업 모델에 대한 가능성을 바탕으로 한 투자 유치라면, 시리즈B는 ‘NG101’ 습성노인성황반변성 치료제, ‘NG201’ 신경병성 통증 치료제 등 주요 파이프라인 및 독자적으로 확보한 특허 기술들을 바탕으로 투자를 받은 것”이라고 설명했다.

이어 김 대표는 “뉴라클제네틱스는 불과 3년 남짓한 기간에 2개의 적응증에 대해 AAV 벡터 기반 유전자 치료제 후보물질을 발굴했으며, 뛰어난 유전자 발현 효율을 나타내는 프로모터 플랫폼 기술을 확보했다. 당사의 선도 파이프라인인 NG101의 경우 가장 중요한 포인트는 ‘환자의 눈에서 VEGF 결합 단백질을 얼마나 효율적이고 지속해서 만들 수 있는가’이며 이는 유전자 전달체의 성능에 달려 있다. NG101에는 당사에서 개발한 고효율 AAV 유전자 전달체 기술이 적용되어 경쟁 그룹에 비해 낮은 용량에서도 동등한 치료 효과가 나올 것으로 기대하고 있다. 낮은 용량을 사용할 수 있다면 치료물질 투여에 의한 부작용이 생길 가능성과 치료제 생산단가를 낮출 수 있을 것으로 기대한다”고 설명했다.

아울러 뉴라클제네틱스는 희귀질환이 아닌 대중적 질환에도 사용 가능한 유전자 치료제 파이프라인을 개발함으로써 매우 매력적인 시장성을 지녔다고 평가받고 있다.

 

[바이오타임즈=김수진 기자] sjkimcap@biotimes.co.kr



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