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[인터뷰] 엠디뮨, “바이오드론 플랫폼으로 세상에 없는 신약 개발하고파”
[인터뷰] 엠디뮨, “바이오드론 플랫폼으로 세상에 없는 신약 개발하고파”
  • 김수진 기자
  • 승인 2021.05.07 00:18
  • 댓글 0
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엑소좀 한계 극복한 CDV 생산 기술 보유, 대량 생산으로 생산수율 높아
차세대 약물전달기술인 ‘바이오드론’ 플랫폼으로 희귀난치성 질환 치료제 개발 중
론자로부터 생산 공정 도움받고, 해외 기업들과의 공동 연구로 타깃팅 기능 강화
배신규 엠디뮨 대표(사진=엠디뮨)
배신규 엠디뮨 대표(사진=엠디뮨)

[바이오타임즈] 바이오기업의 생명력은 독보적인 원천 기술에 있다. 특히 기존 기술력으로는 불가능했던 난치 질환 치료를 가능하게 하는 획기적인 기술이라면, 전 세계 시장에서 상상할 수 없을 정도의 가치를 지니게 된다.

세계에서 아직 개발된 신약이 없는 분야 중 엑소좀(Exosome)에 주목한 국내 바이오기업이 있다.  엑소좀은 우리 몸에서 세포가 분비되는 나노입자다. 엑소좀이 차세대 항암물질로 주목받는 이유는 세포 간의 정보를 전달하는 기능이 알려지면서부터이다. 10여 년 전까지만 해도 엑소좀은 몸 안을 돌아다니면서 단순히 면역 반응을 조절하는 정도로만 인식되었으나, 최근 약물을 전달할 수 있는 역할이 제시되면서 이를 활용한 연구가 활발해졌다.

바이오드론 플랫폼 신약 개발 기업 ‘엠디뮨(대표 배신규)’은 기존 소포체인 엑소좀의 한계를 극복한 세포 유래 베지클(CDV)를 생산하는 기술을 보유한 기업이다. 이 기술을 기반으로 차세대 약물전달기술인 ‘바이오드론’ 플랫폼을 이용하여 난치암, 퇴행성 뇌 질환 등 각종 희귀난치성 질환 치료제 개발에 도전하고 있다.

아직 최종 신약 허가가 없는 엑소좀 기반 신약 개발이라 많은 어려움이 있지만, 엠디뮨은 최근 론자(Lonza)와의 협업뿐만 아니라 해외 기업들과의 공동연구에 적극적으로 나서며 신약 개발에 속도를 내고 있다. 또한 올 하반기에 기술성 평가를 진행하고 내년 상반기에 코스닥 상장까지 목표로 하고 있다.

다양한 약물과 호환성이 높고, 바이오 엔지니어링이 용이한 바이오드론 플랫폼으로 세상을 바꿀 신약에 도전하고 있는 엠디뮨의 배신규 대표로부터 CDV 및 바이오드론(BioDrone) 기술의 가치, 그리고 신약 개발 현황에 대해 들어보았다.
 

엠디뮨 연구소(사진=엠디뮨)
엠디뮨 연구소(사진=엠디뮨)

◇ 엠디뮨의 설립 계기가 특별하다고 들었다

2015년 어머니가 힘든 항암 치료를 받는 상황에서 부작용 없는 항암제 개발을 고민하게 되었다. 기존의 항암제를 암 조직으로만 잘 전달하여 부작용을 줄일 수 있는 기술이 있다면, 이를 사업화해서 어머니를 치료해드리고 싶다는 생각이 간절했다. 그 과정에서 엑소좀 기술을 접하게 되었고, 포항공대에서 개발된 압출 방식의 세포유래베지클 특허기술을 이전받아 엠디뮨을 창업하게 되었다.
 

◇ 엠디뮨의 중점 연구 분야는?

회사 설립 당시에는 세포 유래 베지클(Cell Derived Vesicl, CDV)에 항암제를 탑재한 신개념의 항암제 개발이 중점 연구 분야였다. 이후 플랫폼 기술로서 CDV의 가능성을 보게 되면서 ‘바이오드론’ 플랫폼을 기술 브랜드화하고, 원하는 조직에 원하는 약물을 전달한다는 콘셉트로 폭넓은 연구를 하고 있다.

현재는 플랫폼 기술 개발과 파이프라인 개발 연구가 진행되고 있다. 지금으로선 바이오 의약품에서 항체의약품과 세포 치료제가 주를 이루고 있지만, 점차 세포 치료제의 단점을 극복하면서 유전자 탑재를 통한 난치질환 치료제로 ‘엑소좀 치료제’가 주목을 받고 있다. 따라서 세포 압출 방식과 막단백질 엔지니어링 연구를 통해 CDV의 표적화 기능 강화 및 약물 탑재 효율 향상 연구를 하고 있으며, ‘바이오드론’ 차세대약물전달기술 플랫폼 기술을 개발하고 있다. 또한 대표적인 난치질환인 항암제(유방암 치료제), COPD(만성폐쇄성폐질환) 치료제 개발을 진행하고 있다.

 

세포유래베지클과 엑소좀의 비교(사진=엠디뮨)
세포 유래 베지클과 엑소좀의 비교(사진=엠디뮨)


◇ 세포 유래 베지클(CDV)이란 무엇이며, 베지클 대량 생산 기술의 장점은?

세포 배양과정에서 자연 분비되는 세포외소포(Extracellular Vesicles, EVs)는 크게 3 종류(Exosome, Microvesicle, Apoptotic bodies)를 포함한다. 엠디뮨이 생산하는 압출 방식의 베지클은 세포가 자연적으로 분비하는 베지클이 아니므로 세포 유래 베지클(CDV)로 명명하고 있다. 실제 학술 논문에서는 세포 유래 베지클(Cell Derived Vesicles), 세포 유래 나노베지클(Cell Derived Nanovesicles), 엑소좀 모사체(Exosome Mimetics) 등의 용어로 사용되고 있다.

세포 유래 베지클은 세포에 압력을 가해 일정한 Pore Size를 갖는 멤브레인을 통과하는 과정(압출 공정)을 통해 쪼개진 작은 베지클을 말한다. 크기는 약 100~200nm이며 엑소좀과 유사하면서도 차별화된 특성과 기능을 갖는다. 특히, 생산성 측면에서는 세포 1개당 생산수율로 보면 세포 종류에 따라 다르지만, 자연 분비 엑소좀 대비 약 10배에서 100배까지 생산수율이 높은 게 가장 큰 장점이다.
 

◇ CDV 기반의 차세대 약물전달 기술인 ‘바이오드론’ 플랫폼 기술에 대해 설명해달라

바이오드론 플랫폼은 압출 방식의 세포 유래 베지클을 이용하여 ‘마치 드론처럼 원하는 약물을 원하는 조직으로 전달하는’ 차세대 약물 전달기술을 의미하는 기술브랜드 이름으로, 현재 전 세계 주요국에 상표 등록이 되어 있다.

바이오드론 플랫폼 기술은 베지클 생산기술, 표적 타깃팅 기술, 약물탑재 기술 등 크게 3가지 기술로 구성됐다. 우선 첫 번째 장점은 사업화가 가능한 수준의 생산 수율이 된다는 점으로, 압출 방식의 생산 공정으로 타 기업들 대비 경쟁력을 가지고 있다.  두 번째는 원하는 약물을 효율적으로 탑재해야 하는데, 엠디뮨은 유전자(siRNA, mRNA 등) 탑재 연구를 집중적으로 진행하고 있고, 세 번째는 특정조직으로 타깃팅하는 것인데, CDV의 타깃팅 기능 강화를 위해 해외기업들과의 공동연구를 적극적으로 추진하고 있다.

이 3가지 기술이 시너지를 내면 많은 글로벌 신약개발 기업들이 찾는 차세대 약물전달기술 플랫폼 기술로서 차별화될 것으로 확신하고 있다.
 

바이오드론 플랫폼(사진=엠디뮨)
바이오드론 플랫폼(사진=엠디뮨)

◇ 바이오드론 기술을 이용한 항암제와 퇴행성 뇌 질환 신약 개발 연구는 어디까지 진행되었나. 또 그동안 이룬 대표적 연구 성과는?

기존의 항암제를 CDV에 탑재한 항암치료제 개발과 줄기세포 유래 베지클을 이용한 COPD 치료제 개발은 동물실험에서 치료 효능을 확인한 단계까지 와있다. 2022년에는 임상을 진행할 수 있을 것으로 예상한다.

퇴행성 뇌 질환 신약 개발은 뇌혈관 장벽(BBB)을 얼마나 잘 통과하느냐가 큰 관건인데, CDV가 BBB를 통과하는 것은 확인했지만 통과효율을 더 높이는 연구를 진행하고 있다. 최근 해외기업들과의 타깃팅 기능 강화 연구가 BBB 통과효율 개선에 중요한 연구가 될 것으로 생각한다.

지금까지 거둔 가장 큰 연구 성과라고 한다면 플랫폼 기술개발 관점에서 볼 때 2020년 10월에 글로벌 스타트업 크리스피어(Startup Creasphere) 프로그램에서 세계적인 바이오의약품 생산 기업인 론자와 매칭되어 바이오드론의 생산기술에 대한 공동 연구가 진행되고 있는 것을 들 수 있다. 또한 일동제약과의 CDV 항암제 공동개발 연구(2020년 1월) 및 이연제약과의 mRNA 탑재 치료제 공동 개발 연구(2021년 5월) 진행도  큰 성과라 볼 수 있다.
 

◇ 론자의 글로벌 파트너사로 협업이나 지원은 어느 정도 진행되었나

작년 10월에 스타트업크리스피어(Startup Creasphere) 프로그램에서 론자의 파트너로 선정되었다. 그동안 론자 기술진들과 정기적인 기술 미팅을 통해 차세대 바이오의약품으로 세포 유래 베지클의 성장 가능성을 확인할 수 있었던 것이 가장 큰 성과였다고 할 수 있다.

론자는 항체, 세포유전자 치료제 등 바이오의약품 생산 분야의 글로벌 기업인데, 이미 4년 전에 엑소좀 기업을 인수하는 등 엑소좀이 차세대 바이오의약품 시장에 중요한 기술이 될 것으로 내다보고 엑소좀 대량 생산기술을 미리 준비하고 있다. 그런 관점에서 론자가 엠디뮨의 세포 압출 공정 기술에 관심이 있다는 것은 엠디뮨의 차별화된 기술이 미래의 차세대 엑소좀 치료제 개발의 핵심기술로서의 가능성을 보여주었다는 점에서 자부심을 느낀다.

3개월 과정의 스타트업크리스피어(Startup Creasphere) 프로그램이 종료된 이후에도 후속 공동 협업이 지속되고 있다. 구체적인 내용은 론자와의 비밀유지 계약으로 공개하기 어려운 점을 양해 바란다.

배신규 엠디뮨 대표(좌측)와 최성구 일동제약 중앙연구소장이 항암제 공동 연구개발 협약식에서 기념촬영에 임하고 있다(사진=일동제약)
배신규 엠디뮨 대표(좌측)와 최성구 일동제약 중앙연구소장이 항암제 공동 연구개발 협약식에서 기념촬영에 임하고 있다(사진=일동제약)

◇ 최근 해외 기업들과 공동 연구를 활발히 진행 중인 이유와 현재까지의 성과, 원하는 목표는 무엇인가

최근 공동연구 진행 중인 독일 나비고프로틴즈(Navigo Proteins), 오스트리아 에버사이트(Evercyte), 미국 엑소나노알앤에이(ExonanoRNA) 등은 모두 특정 조직으로의 타깃팅 기술을 가지고 있는 기업들이다. 이들과의 공동연구로 CDV 엔지니어링을 통해 특정 조직으로의 타깃팅 기능이 훨씬 강화될 것으로 기대하고 있다. 또한 궁극적으로는 엠디뮨의 바이오드론 기술이 원하는 약물을 탑재하여 원하는 조직으로(암 조직, 뇌 조직, 심장 조직 등) 효율적으로 전달하는 것이 목표다.
 

◇ 엑소좀 기반의 신약 개발 과정에 있어 어려움과 이를 극복하기 위한 대안은?

엑소좀 기반 신약개발은 현재 세계적으로 가장 앞선 연구가 임상 1상 정도이다. 따라서 아직 최종 허가된 신약이 없어 각 개발 단계마다 리스크가 있다는 게 현실적인 어려움이라 할 수 있다. 특히 생산 공정과 엑소좀의 타깃팅 기능을 얼마나 강화할 것인가가 중요한데, 엠디뮨은 생산 공정은 론자와의 협업을 통해 큰 도움을 받고 있으며, 타깃팅 기능 강화는 그 분야의 핵심기술을 가지고 있는 해외 기업들과 공동연구를 통해 해결해 나가고 있다.
 

◇ 난치성 질환 치료제에 관심을 두게 된 이유와 도전하고 싶은 난치성 질환 분야는?

암은 대표적인 난치 질환이다. 앞서 언급했듯 어머니가 항암 치료를 받게 되면서, 엑소좀 기술에 관심을 갖고 엠디뮨을 창업하게 되었다. 이것이 엠디뮨이 난치 질환 치료제에 집중하고 있는 직접적인 이유이다.

또한 엑소좀 기술은 이미 치료제들이 개발된 항체의약품, 세포치료제 보다 훨씬 개발이 어려울 뿐만 아니라 기존 치료제들이 갖지 못한 새로운 효능(재생 기능 등)을 보여주는 연구들이 많이 발표되고 있는 분야다. 따라서 기존에 치료제가 있는데 좀 더 개선된 약을 개발하는 것보다는, 기존의 기술로는 치료제 개발이 어려운 난치 질환 치료제 개발에 매우 적합한 기술이라 할 수 있다.

도전하고 싶은 분야로는 안과 질환 치료제로, 소량으로 국소투여를 한다는 점 때문에 엑소좀 기반 치료제에 적합한 분야라 생각한다. 그중에서도 많은 연구가 진행되고 있지만, 아직도 미충족 의료 분야인 황반변성, 녹내장 질환에 특히 관심이 많다. 이중 황반변성 치료제는 초기 단계의 연구가 진행되고 있다.
 

엠디뮨과 글로벌 바이오 의약품 기업 론자와의 공동 연구 결과 발표(사진=엠디뮨)
엠디뮨은 글로벌 바이오 의약품 기업 론자와의 공동 연구를 진행했다(사진=엠디뮨)

◇ 올해의 계획과 엠디뮨의 최종 목표 및 비전은 무엇인가

우선 올해 이루고자 하는 계획들은 국내외 라이선싱 계약 체결, 기술성 평가 통과, 혁신적인 조직문화 구축이다. 그리고 엠디뮨의 최종 목표 혹은 비전이라고 한다면 엠디뮨의 사명처럼 “이 세상에 없는 획기적인 치료제를 개발하여 난치질환 환자들에게 꿈과 희망을 주고, 더 나은 세상을 만들어 가는 것”이다.

엠디뮨 연구소 입구에는 “우리는 생명을 살리는 일을 하고 있습니다”라고 크게 쓰여 있다. 나는 창업 초기부터 회사의 ‘성공’이라는 개념에 관해 직원들과 공유해오고 있다. 엠디뮨의 성공이란 상장도 아니고, 개발되는 신약이 팔리는 것도 아니며, 회사의 규모가 커지는 것도, 많은 이익을 내는 것도 아니다. 이런 것들은 성공의 결과일 수 있지만 그 자체가 성공은 아니다. 나는 엠디뮨이 개발한 획기적인 치료제를 난치질환 환자에게 투여해 죽어가던 생명이 살아나고, 그 환자가 진심으로 엠디뮨에서 개발한 신약 덕분에 생명을 건지게 되었다고 감사의 인사를 전한다면, 그 순간이야말로 엠디뮨의 성공의 순간으로 정의했다.

혁신적인 신약을 개발하기 위해서는 무엇보다 혁신적이고 건강한 조직문화가 필수적이다. 그래서 최근 엠디뮨 구성원들의 뜻을 모아 엠디뮨 구성원의 5대 권리와 의무, 세상을 바꾸는 사람들의 일 잘하는 방법 11가지 등을 만들고 실행해 가고 있다. 이를 위해 노력한다면 혁신적이고 건강한 조직문화가 형성되고, 혁신적인 신약도 반드시 나오리라 믿는다.


◇ 배신규 대표는?

▲아주대학교 생물공학 졸업 ▲한국과학기술원(KAIST) 생물공학과 졸업(이학석사) ▲ (주)대상 중앙연구소 책임연구원(1989~1997) ▲VC(한미열린기술투자) 투자심사역(1997~2004) ▲(주)케미존 Co-founder & CFO(2005~2011) ▲(주)카이노스메드 사업개발담당 부사장(2011~2014) ▲(주)엠디뮨 Founder & CEO(2015~현재)
 

[바이오타임즈=김수진 기자] sjkimcap@biotimes.co.kr


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