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압타바이오 혈액암 치료제, 美 FDA 희귀의약품 지정받은 기술은?
압타바이오 혈액암 치료제, 美 FDA 희귀의약품 지정받은 기술은?
  • 김수진 기자
  • 승인 2021.04.01 18:21
  • 댓글 0
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시타라빈에 압타바이오 만의 올리고뉴클레오티드를 융합시킨 압타머-약물복합체
신속 심사 및 임상 2상 이후 조건부 판매 허가 가능으로 기술이전 가능성 높아져
게티이미지뱅크
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[바이오타임즈] 항암치료제 및 당뇨합병증 치료제 개발업체 압타바이오㈜(293780, 대표이사 이수진)는 삼진제약과 공동연구 중인 혈액암 치료제 ‘Apta-16(SJP1604)’가 미국 식품의약국(FDA)의 희귀의약품(Orphan Drug Designation)으로 지정됐다고 1일 밝혔다.

FDA 희귀의약품 지정은 희귀난치성 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발 및 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다. 신속 심사, 심사비용 면제, 임상 보조금 지원, 세제 혜택을 받을 수 있다. 또한, 7년간 시장 독점과 임상 2상 이후 조건부 판매도 가능하는 등 파격적인 혜택이 제공된다.

이번에 희귀의약품 지정을 받은 압타바이오의 혈액암 치료제 ‘Apta-16(SJP1604)는 올해 1월 국내 식품의약품안전처에 임상 1상 승인을 받고, 서울 아산병원에서 급성 골수성 백혈병(AML) 내성환자 54명을 대상으로 임상시험을 진행 중이다.

희귀의약품 신청 당시 회사는 지정 대상을 내성 환자 등으로 한정했음에도 불구하고, FDA 측에서 자체적으로 희귀의약품 적용 대상을 전체 혈액암 환자 대상으로 확대해 승인했다. 이는 신약 후보물질로서 ‘APTA-16’의 높은 가치를 인정했다는 게 회사 측의 설명이다.

또한 국내 임상 1상 시험이 내성 환자를 대상으로 진행하는 것에 비해 FDA 희귀의약품 지정은 모든 환자를 대상으로 한다는 점에서 큰 의의가 있다.

‘Apta-16’은 압타바이오의 원천기술인 Apta-DC(aptamer drug comjugate) 플랫폼에 기반한 파이프라인으로, 암세포 표면에 과발현된 뉴클레오린과 결합해 암세포에 선택적으로 침투한다. 침투 후 암세포 성장 및 증식을 정지시키며 동시에 약물로 세포 사멸까지 유도하는 이중 항암 작용으로, 암세포를 빠르게 사멸시키는 혁신신약으로 급성골수성백혈병(AML) 치료약물이다.

지난 2016년 압타바이오㈜에서 삼진제약으로 기술이전(L/O) 후 공동연구를 진행하고 있는 혁신 신약 AML 약물로, 지난 1월 국내 식품의약품안전처로부터 임상 1상 시험계획서(IND)를 승인받았다.

앞서 비임상 단계의 동물시험에서 해당 약물을 투여한 결과 생존 기간이 2배 연장됐으며, 애브비(Abbvie)社의 베네토클락스(venetoclax)와 병용 투여 시 약효가 약 20배 증가를 확인했다. 해당 약물은 급성백혈병 1차 치료제에서 치료 효과가 거의 없거나, 1차 치료 내성이 발현한 경우에도 치료 효과가 매우 우수했다.
 

Apta-DC 플랫폼(사진=압타바이오)
Apta-DC 플랫폼(사진=압타바이오)

Apta-16은 기존에 혈액암 치료제로 사용되고 있는 시타라빈에 압타바이오만의 올리고뉴클레오티드를 융합시킨 압타머-약물복합체로서 시타라빈보다 약효, 독성이 우수함은 물론 시타라빈, 데시타빈, 아자시티딘 약물에 대한 내성을 모두 극복한 결과를 확보하여 AML(급성골수성백혈병) 또는 MDS(골수이형성증후군) 치료제 분야에서 경쟁력 있는 표적항암제가 될 수 있을 것으로 기대를 모으고 있다.

지난해 6월 개최된 미국암연구학회(AACR 2020)에서 ‘Apta-16’의 비임상시험 결과가 발표된 바 있고,  4월 AACR 2021에서 혈액암 임상 1상 디자인을 발표할 예정이다.

압타바이오는 AACR에서 Apta-16의 임상 1상이 통상적인 임상 1상 시험과 다르게, 단순 일반인 대상이 아닌 환자 대상으로 진행된다는 점을 강조할 계획이다. 특히 혈액암 내성 환자에게 약물을 투여해 안정성뿐만 아니라 치료제의 유효성까지 확인이 가능해 고무적인 성과 도출이 기대된다.

혈액암은 혈액 세포나 조혈 기관, 골수, 림프 등에 생기는 암이다. 발병 1년 내 사망률이 90%에 이르고, 재발률도 50%가 넘는 난치성 질환으로, 2025년 시장규모가 약 100조 원으로 예상된다.

압타바이오 측은 혈액암은 다른 암종과 달리, 혈액테스트 결과와 실제 임상 결과가 약 95%가 일치하기 때문에 연내 글로벌 빅파마로 기술 수출 계약 가능성이 높을 것으로 보고 있다.

추후 삼진제약이 해당 치료제를 빅파마에 기술이전할 경우, 압타바이오는 기술료 수익 배분 및 상용화 후 로열티 권한을 갖고 있다.

 

[바이오타임즈=김수진 기자] sjkimcap@biotimes.co.kr



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