[바이오타임즈] 줄기세포·세포치료제 개발 바이오 벤처기업 ‘스템랩’이 뇌 과학 분야의 항체 신약 개발 기업 ‘에임드바이오’와 공동연구를 통해 파킨슨병 세포치료제와 혁신형 융복한 세포치료제 개발에 나선다.

스템랩은 에임드바이오와 개인 맞춤형 파킨슨병(Parkinson’s Disease) 세포치료제 개발과 차세대 혁신형 융복합 세포치료제의 기술기반 구축을 위한 공동연구개발 업무 협약을 체결했다고 30일 밝혔다.

이번 공동연구개발로 양사는 혁신적인 기술과 노하우를 융합하여 차별적인 경쟁력을 갖춘 차세대 혁신형 세포치료제를 개발, 수익과 미래성장 동력을 확보할 것으로 기대하고 있다.

스템랩의 혁신적인 기술은 ‘직접교차분화기술(Direct Reprogramming)’이다. 직접교차분화는 자신의 체세포를 치료효능을 갖는 줄기세포로 전환시키는 기술이다. 예를 들어 소변 세포나 피부 세포의 경우 쉽게 채취할 수 있지만 치료 효능은 기대할 수 없다. 하지만 직접교차분화기술은 이 세포를 원료 세포로 활용하여, 쉽게 채취할 수 없지만 다양한 중추신경계 질환의 치료제로 활용 가능한 신경줄기세포를 얻을 수 있다.

오동훈 스템랩 대표는 “손상된 환자의 세포와 조직을 대체하기 위해서는 줄기세포를 활용한 재생이 필수적인데, 줄기세포의 채취가 어려운 경우 직접교차분화기술을 사용하면 자신의 줄기세포를 얻을 수 있다”라고 설명하며 “임상 적용 가능성이 우수하기 때문에 재생의료산업의 핵심 기술이라 할 수 있다. 자신의 체세포로부터 줄기세포를 얻는 점에서는 노벨상을 받은 일본 야마나카 교수의 유도 만능줄기세포를 만드는 역분화 기술과 유사하지만, 만능성 단계를 거치지 않기 때문에 종양 원성의 우려를 낮출 수 있다”라고 덧붙였다.

이 회사는 작년 한해에만 신경줄기세포 국내 특허 등록을 완료하고, PCT(특허협력조약)를 통해 해외 출원도 진행 중이다. 또한 신경줄기세포 오가노이드(유사 생체 장기) 특허를 고려대학교 산학협력단과 공동 출원 중이며, 신경줄기세포 비임상 독성시험과 종양원성 시험을 완료했다.

스템랩은 현재 안정성과 유효성 측면에서 우수한 직접교차분화기술을 이용한 자가 신경줄기세포로 척수손상 세포치료제와 루게릭 세포치료제를 개발 중이다. 또한 대외기관과 공동연구개발을 통해 자가 신경줄기세포의 적응증 확대도 진행하고 있다. 에임드바이오와의 공동 연구를 통해 파킨슨병을 적응증으로 하는 도파민 세포치료제 공동개발도 이 일환으로 볼 수 있다.

최근에는 임상 개발을 본격화하기 위해서 항암면역세포치료제인 ‘이뮨셀-엘씨’의 임상 시험을 총괄한 임상 개발 전문가이자 (주)차바이오랩, (주)차바이오텍의 대표이사를 역임한 최종성 박사를 개발총괄 대표로 영입하기도 했다.

한편 에임드바이오는 독자적인 항체접합(Antibody Drug Conjuagate: ADC) 기술과 뇌혈관장벽(Blood Brain Barrier: BBB) 통과 항체 등을 기반으로 다수의 파이프라인을 구축하고 있으며, 이러한 플랫폼 기술을 세포치료제 분야에도 접목시킨 혁신적인 뇌 질환 치료제 개발을 추진 중이다.

이번 협약을 통해 양사는 파킨슨병으로 적응증을 확장하면서 시장규모가 큰 뇌질환 시장으로 진입하고, 동시에 직접교차분화 기술과 뇌 특이적인 항체 기술을 융복합한 기술기반을 구축할 수 있게 되었다.
 

양사의 설명에 따르면 파킨슨병은 치매 다음으로 흔한 대표적인 퇴행성 뇌 질환으로, 현재 시장 규모가 약 5조 원에 달한다. 앞으로 시장규모는 더 커질 것으로 예상하고 있지만, 증상을 완화하는 약물만 있을 뿐 근본적인 치료제는 없는 상태이다.

파킨슨병은 뇌 흑질 부위의 퇴행 현상으로 뇌의 신경 물질인 도파민이 부족해 나타난다. 자가 신경줄기세포 유래의 도파민 생성 신경세포는 면역거부 반응 없이 체내에서 지속적으로 도파민을 생성 공급할 수 있어 치료 효과를 나타낼 수 있을 것으로 기대된다.

양사의 공동연구로 개발하게 된 자가 신경줄기세포 유래 세포를 활용한 파킨슨병 치료제와 차세대 혁신형 융복합 세포치료제 기반 구축은 개발 완료 시, 국내외의 치료제 시장에 큰 영향을 미칠 것으로 예상된다.

오동훈 스템랩 대표는 “직접교차분화 기술을 활용하여 임상 적용 가능한 자가의 도파민 생성 신경세포를 얻는 기술은 스템랩만이 가진 차별적인 기술이다. 척수손상질환에 먼저 적용하여 안전성과 유효성이 있음이 확인되어 뇌질환으로 적응증을 확장하는 차원이다”라고 설명했다.

스템랩은 에임드바이오와의 공동연구 개발을 통해 임상 가능한 도파민 세포치료제(파킨슨병 치료제) 개발에 집중하는 한편 공동연구 개발 협력사 확대로 임상 파이프라인 확장에도 나설 계획이다.

아울러 척수손상 세포치료제 및 루게릭 세포치료제의 IND 신청 및 해외 임상 준비와 임상 경과에 따른 IPO도 추진하겠다는 전략이다.

[바이오타임즈=김수진 기자] sjkimcap@biotimes.co.kr

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