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GC녹십자, 세계 최초 중증형 헌터증후군 치료제 허가
GC녹십자, 세계 최초 중증형 헌터증후군 치료제 허가
  • 강철현 기자
  • 승인 2021.01.22 19:32
  • 댓글 0
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뇌실에 직접 투여, 뇌실질 조직에 도달하지 못하는 점 개선
중증형 헌터증후군 환자에게 새로운 치료 방식 제공
GC녹십자 본사(출처: GC녹십자)
GC녹십자 본사(출처: GC녹십자)

[바이오타임즈] GC녹십자(대표 허은철)는 파트너사 ‘클리니젠​’이 일본 후생노동성으로부터 뇌실 내 투여 방식 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제ICV’(Intracerbroventricular)의 품목허가를 획득했다고 22일 밝혔다. 이 같은 방식의 헌터증후군 치료제 허가가 나온 것은 세계 최초다.

헌터증후군은 IDS(Iduronate-2-sulfatase) 효소 결핍으로 골격 이상, 지능 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환이다. 일반적으로 남자 어린이 10만~15만 명 중 1명 비율로 발생한다고 알려져 있다.

헌터라제 ICV는 머리에 디바이스를 삽입해 약물을 뇌실에 직접 투여하는 치료법이다. 이는 기존 정맥주사 제형 약물이 뇌혈관 장벽을 통과하지 못해 ‘뇌실질 조직’에 도달하지 못하는 점을 개선했다. 이번 허가는 세계 최초로 중증형 헌터증후군 환자에게 새로운 치료 방식을 제공할 수 있게 됐다는 점에서 큰 의미가 있다.

현재 전체 헌터증후군 환자 중 중추신경 손상을 보이는 환자는 약 70%에 달한다. 헌터라제 ICV는 환자 뇌혈관, 중추신경 세포까지 약물이 전달돼, 인지능력 상실과 심신 운동 발달 지연 등 중추신경손상에 기인한 증상까지 완화시킬 수 있을 것으로 기대된다.

GC녹십자는 일본 국립성육의료연구센터 오쿠야마 토라유키 교수가 진행한 임상에서도 중추신경 손상을 일으키는 핵심 물질인 ‘헤파란황산’(HS, heparan sulfate)을 많이 감소시키고, 발달 연령 유지·개선 효과를 보이는 것을 확인했다고 밝혔다.

GC녹십자 허은철 사장은 “이번 승인은 중증형 헌터증후군 환자의 중추신경 손상 문제에 대한 미충족 수요를 해소하기 위해 노력해 온 환자, 의료진, 지역사회의 큰 업적이 될 것”이라고 말했다.

타카시 마츠키(Takashi Matsuki) 클리니젠 대표이사는 “GC녹십자와의 파트너십을 통해 이 획기적인 신약에 대한 제조와 마케팅 승인을 획득하게 돼 기쁘다”라며 “일본 내 헌터증후군 환자들에게 가능한 한 빠르게 치료제를 제공할 수 있도록 노력할 것”이라고 말했다.

 

[바이오타임즈=강철현 기자] kch@biotimes.co.kr



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