희귀의약품, 트렌드 및 시장 전망
희귀의약품, 트렌드 및 시장 전망
  • 강철현 기자
  • 승인 2020.11.18 11:01
  • 댓글 0
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[바이오타임즈]  지난 2월, 식품의약품안전처(처장 김강립)는 ‘셀리넥서’를 희귀의약품으로 신규 지정하고 ‘삼산화비소’에 대하여는 대상질환을 추가하는 한편, 중증 췌장염 치료제를 개발단계 희귀의약품으로 지정하여 공고하였다.

식약처는 희귀·난치질환 치료제의 개발을 지원하기 위해 희귀의약품에 대해 질환의 특성에 따라 허가 제출자료·기준 및 허가 조건 등을 따로 정하여 신속하게 허가할 수 있도록 ‘희귀의약품 지정 제도’를 운영하고 있다.

희귀의약품에 대한 정의는 나라마다 다양하나, 전 세계적으로 희귀의약품 지정에 대한 3가지 공통 기준은 ① 낮은 유병률, ② 충족되지 않은 의학적 필요성, ③ 국가별 환자 수의 한계로 낮은 상업적 가능성을 포함한다는 것이다.

낮은 유병률로 인해 수익성이 보장되지 않아 어떤 기업도 관심을 두지 않는 의약품이라 하여 ‘Orphan Drug’으로 불린다.

출처:게티이미지뱅크
출처:게티이미지뱅크

희귀의약품 트렌드

전 세계적으로 매년 8,00건 이상의 유전·후천성 희귀 질환과 약 20건의 새로운 희귀 질환이 확인되고 있는데 희귀의약품 분야는 첨단과학의 발전으로 환자 참여가 증가하는 등 트렌드가 다양해지고 이를 6개의 테마로 제시하고 있다.

△DTC(Direct-to-consumer) 검사가 저렴한 비용과 기술의 발전으로 상용화 됨에 따라 환자와 제약회사로부터 수용되고 지원됨으로써 Big Market에서 하나의 테마로 자리잡고 있다.

△인공지능(AI) 기반의 알고리즘을 활용하여 희귀 약물에 대한 약물 발견 프로세스를 개선하고, △여전히 암치료 분야가 상업 시장을 지배하고 있지만 숙주 질환 및 CNS 장애의 새로운 시장에 대한 추세가 강화되고 있다.

또한, △COE(Centers of Excelence) 등장하여 희귀질환 환자의 진단, 치료 및 모니터링의 고유한 문제로 인해 구조화되고 조정된 치료의 제공, 새로운 연구의 기반이 되고 있다. △희귀질환 자체 환경도 변화하여 의약품 용도변경 및 희귀의약품의 명칭으로 확장하거나 그 반대로 질병 유형을 식별하고 별도의 희귀의약품 적응증으로 추구하는 등 연구비용 부담을 최소화하면서 희귀의약품의 수명주기에 대한 수익을 극대화하고 있다.

△비영리 및 질병 관련 조직 및 기구가 환자에게 지원 및 교육을 제공하는 것 외에도 연구 자금의 큰 원천으로 부상하고 있다(생명공학정책연구센터).

 

희귀의약품 시장전망

글로벌 희귀의약품 전체 시장 규모는 2019년에 890억 달러에서, 2025년에 연평균 12.7%의 성장률로 1,834억 달러에 도달할 것으로 전망된다.

치료 분야에서는 희귀암 분야가 2019년 기준 총 수익의 49.4%로서 가장 높은 비율을 차지하고 있는데 2025년에는 약 2.7% 감소할 것으로 예측된다. 희귀암 분야에서는 다발성 골수종, 골수 섬유증, 급성 림프성 백혈병 등에서 파이프라인의 성장이 강세이다.

면역조절제 및 중추 신경계 분야는 2025년에는 각각 11.4% 및 8.5% 비중을 차지할 것으로 보인다.

2019년 제품별 시장 점유율을 살펴보면 저분자(smal molecule) 제품이 62.6%의 시장 점유율로 가장 높고, 항체 치료제, 재조합의약품 등의 생물학적 제제 부문은 37.4% 점유율을 보인다.

향후 나노기술 및 CRISPR Cas9 유전자편집 기술 등이 증상을 완화시키거나 치료제가 될 거이며,더 나아가 증상 관리가 아닌 근본적이고 획기적인 치료법을 제공할 것으로 기대해 본다.

현재는 BMS, AbbVie 등 5대 기업이 전체 시장의 46.6%를 차지하고 있으며, 이들 대부분은 인수합병에 적극적이다.

특히 중·소 규모의 생명공학 회사들이 희귀의약품 파이프라인을 지배하고 있어 대형제약회사들은 이러한 회사와 협력을 추구하거나 감소하는 포트폴리오를 강화하기 위한 방안으로 인수합병을 추진하고 있다.

또한, 희귀의약품을 개발하는 제약회사는 임상결과에 대한 증거를 수집하고 이를 의약품 가격에 반영하는 것이 중요하다. 예를 들어, 제품 판매 전후에 환자의 직법적인 참여 및 COE에 대한 약물 취급 지원이 중요하므로 판매 및 마케팅 전략을 재조명하는 것이 필요해 보인다.

 

[바이오타임즈=강철현 기자] kch@biotimes.co.kr


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