[바이오타임즈] 국내연구진이 2020년 10대 바이오미래유망기술로 선정된 차세대 유전자가위인 프라임에디팅의 효율성 및 정확성을 검증하였다. 향후 프라임에디팅의 유전자 치료제 및 새로운 유전자교정 도구로 활용에 큰 기여를 할 것으로 기대된다.

한국생명공학연구원(원장 김장성, 이하 생명연) 유전자교정연구센터 김대식, 김용삼 박사팀(교신저자: 김대식/김용삼 박사, 제1저자: 김도연/문수빈 연구생)이 수행한 이번 연구는 과학기술정보통신부와 한국연구재단이 추진하는 바이오의료기술개발사업 및 국가과학기술연구회가 추진하는 창의형 융합연구사업(CAP), 기초과학연구원지원사업의 지원으로 수행되었고, 생물학 분야의 세계적 저널인 ‘뉴클레익 애시드 리서치’ (Nucleic Acids Research, IF 11.501) 9월 16일자(한국시각 9월17일) 온라인 판에 게재되었다. (논문명 : Unbiased investigation of specificities of prime editing systems in human cells)

프라임에디팅은 2019년 10월 미국 브로드연구소에서 최초로 발표하였으며 희귀 유전병의 90%까지 치료가 가능한 차세대 유전자 가위 기술이다. 기존의 유전자 가위의 정밀도를 향상 시키면서 단점을 해결한 기술로 자유로운 유전자 교정이 가능하다.

 CRISPR(크리스퍼)시스템은 2013년 소개된 이후 유전자교정 분야는 혁명적으로 발전하고 있다. 유전자 교정의 핵심인 유전자 가위기술을 통하여 유전자의 제거, 삽입, 치환을 유도하여 기초연구 및 유전자 치료 등의 다양한 분야에 활용되고 있다.

염기서열의 변화를 위한 여러 유전자 가위 기술들이 개발되었으나 대부분의 유전질환에 적용하기에는 한계를 가지고 있었다. 프라임 에디팅은 이러한 한계를 극복할 수 있는 유전자 가위 기술로 유전질환의 약 90%를 치료할 수 있을 것으로 학계는 기대하고 있다. 

연구팀은 프라임에디팅의 정확성을 검증할 수 있는 기술을 개발하여, 프라임에디팅의 효율성과 정확성을 검증하였고 보다 안전한 프라임에디팅 방법에 대하여 보고하였다.

연구팀은 동물세포에서 프라임에디팅의 효율성을 확인하였고 정확성 검증을 위한 기술을 최적화 하였다. 특히 기존에 널리 사용하고 있는 Cas9 유전자 가위와 비교하여 높은 정확성을 가지는 것을 확인하였다.

또한 기존 프라임에디팅에 비해 높은 정확성을 가지는 프라임에디팅 변이체들을 제작하였다.

연구책임자인 김대식, 김용삼 박사는 “동 연구성과는 프라임에디팅의 높은 효율성과 정확성을 검증함으로써 유전자치료제로의 가능성을 시사하는 것”이라며, “적용범위가 넓은 프라임에디팅의 효율성과 정확성을 검증함으로서 하나의 유전자 가위 기술로 다양한 유전자교정이 가능하고 전달기술과 같은 보조기술의 발전과 함께 유전자치료에 대한 활용가능성이 높아졌다”고 밝혔다.

[바이오타임즈=강철현 기자] kch@biotimes.co.kr

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