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세엘진, 희귀 유전성 혈액질환 치료제 ‘레블로질’ FDA 시판허가
세엘진, 희귀 유전성 혈액질환 치료제 ‘레블로질’ FDA 시판허가
  • 온라인뉴스팀
  • 승인 2019.11.12 16:13
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FDA 첫 승인…향후 매출 2조이상 기대
블루버드바이오 또한 올해안에 미국에서 유전자치료제 ‘진테글로’ BLA 신청 예정…“작용기전 달라 직접 비교는 부적절”
다국적 제약사 세엘진과 액셀러론 파마가 지난 8일(현지시간) 희귀 유전질환인 베타(β) 지중해빈혈 치료를 위한 '레블로진'에 대한 품목허가를 획득했다. (사진출처=세엘진 홈페이지)© 뉴스1
다국적 제약사 세엘진과 액셀러론 파마가 지난 8일(현지시간) 희귀 유전질환인 베타(β) 지중해빈혈 치료를 위한 '레블로진'에 대한 품목허가를 획득했다. (사진출처=세엘진 홈페이지)© 뉴스1

다국적 제약사 세엘진(Celgene)과 액셀러론파마(Acceleron Pharma)가 새로운 희귀 혈액질환 치료제를 출시한다. 현재까지 미국식품의약국(FDA)이 승인한 유일한 적혈구 성숙 제제다. 세엘진은 향후 상당한 매출을 기대하고 있다고 밝혔으나 지난여름 블루버드 바이오(bluebird bio Inc.)가 개발한 유전자치료제 또한 올해 안으로 FDA에 품목허가를 신청할 것으로 알려져 빠른 시일안에 경쟁에 직면할 수 있을 것으로 예상된다.

다국적 제약사 세엘진(Celgene)은 지난 8일(현지시간) 액셀러론파마(Acceleron Pharma)와 함께 개발한 베타(β) 지중해빈혈 치료제 '레블로질'(성분 루스패터셉트-aamt)이 FDA로부터 품목허가를 획득했다고 발표했다. 세엘진은 일주일 안으로 환자들에게 레블로질을 공급할 수 있을 것이라고 밝혔다.

레블로질은 액셀레론 파마 설립 이래 처음으로 정식 품목허가를 받은 약물이다. 또한 BMS제약(Bristol-Myers Squibb Co)이 올해 안으로 세엘진과 인수합병 과정을 완료하면 현재 보유한 30여 개에 달하는 의약품 파이프라인 중 첫 혁신신약(first-in-class)이 된다. BMS제약은 레블로질과 세엘진이 개발 중인 후기 임상시험 단계 후보물질 4개 및 자사 후보물질 하나를 곧 출시할 것으로 보여 단기 매출에 도움이 될 수 있을 것으로 기대하고 있다. 세엘진은 레블로질이 최대 20억달러(약 2조3216억원)를 초과할 수 있을 것으로 예상하고 있다.

액셀러론 파마는 레블로질에 대해 75mg 바이알 당 도매가격(WAC)은 1만323.53달러(약 1198만원) 수준이 될 것이라며 체중 1킬로그램 당 1밀리그램(1mg/kg)을 복용하는 것이 정량이라고 설명했다. 액셀러론은 레블로질을 25mg 용량으로도 출시할 예정이다.

이번 승인에 근거가 된 임상3상시험(BELIVE)에서 환자들은 최장 48주 동안 매 21일마다 레블로질을 투여했다. 체중이 75kg 또는 166파운드인 환자들 기준으로 48주 동안 치료에 든 비용은 약 16만5176.48달러(약 1억9173만원) 수준인 것으로 알려졌다.

액셀러론과 세엘진은 레블로진 북미지역 팬매를 공동으로 진행한다. 북미 지역을 제외한 전 세계 판매는 세엘진이 책임질 예정이다.

한편 블루버드 바이오는 지난 6월 '수혈 의존성 β-지중해성 빈혈'(TDT)을 적응증 개발한 유전자치료제 '진테글로'(성분 자가유래 CD34 양성 세포 암호화 βA-T87Q-글로빈 유전자)가 유럽 집행위원회(EC)로부터 조건부 승인을 획득했다. 블루버드 바이오는 FDA로부터 혁신의약품으로 지정됐으며 올해 안으로 생물학적제제 품목허가신청(BLA)을 제출할 예정이다.

진테글로가 적응증으로 한 수혈 의존성 β-지중해성 빈혈은 β 지중해빈혈 중에서도 증세가 가장 심각한 유형이다. 헤모글로빈 감소 또는 결핍을 유도하는 베타 글로빈(β-globin) 유전자 변이로 발병한다. 렌티바이러스를 이용한 β-globin 유전자를 복제해 환자 몸에서 추출한 줄기세포에 삽입한다. 가격은 157만5000유로(약 20억1429만원)로 레즐로진과는 달리 1회 투약된다.

이에 대해 세엘진 측 대변인은 레블로진과 진테글로는 서로 다른 매커니즘을 갖고있어 비교가 부적절하다고 말했다. 그러나 진테글로가 골수이식이 필요하며 적용 가능한 환자 또한 제한된다고 언급했다. 액셀러론 파마측은 레블로진이 광범위한 β 지중해빈혈 환자를 치료할 수 있을 것이라고 언급했다.

블루버드 바이오는 이에 대해 어떠한 논평도 하지 않았다.

품목허가가 발표된 이날 액셀러론 주가는 2.67달러(약 3098원) 상승한 43.28달러(약 5만230원)을 기록했다.

<기사출처_뉴스1>


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