스페인에 본사를 둔 생명공학 기업 오리존제노믹스(Oryzon Genomics, S.A.)가 자사의 알츠하이머 치료물질 바피뎀스타트(vafidemstat)에 대한 임상 결과를 발표했다. 임상결과 바피뎀스타트는 안전성에 문제가 없음을 밝혔으며 이후 효능에 대한 검증도 진행할 예정이다.
오리존제노믹스(Oryzon Genomics, S.A.)는 지난 16일(현지시간) 알츠하이머 치료물질인 바피뎀스타트에 대한 임상 2a상 ETHAL의 연구 데이터를 발표했다. 오리진제노믹스는 후생유전학을 활용하여 의학적으로 미충족 수요가 높은 치료법을 개발하는 바이오 기업이다. 이번 임상 결과는 7월 14일~18일까지 미국 로스엔젤레스에서 열리는 알츠하이머 협회 국제 컨퍼런스(AAIC)에서 공개됐다.
임상결과 ETHERAL 연구에서 처음 모집한 104명의 환자로부터 긍정적인 안전 데이터가 제시돼, 이 약이 알츠하이머 환자들에게 안전하고 잘 용인되고 있음을 시사했다. 또한 안전성 데이터와 함께 혈소판, 중성지방 및 기타 혈액학적 수치에 대한 임상적으로 관련된 영향은 발생하지 않았다. 또 이미 36명의 환자가 6개월 임계값을 넘었고 큰 안전 문제도 보고되지 않았다.
처음 24주간의 치료를 완료한 최초 33명의 개별 환자의 특정 기능을 수행한 초기 맹검분석 결과 일부 환자에게서 질병 진행이 보였으나, 다른 환자에서는 코헨-맨스필드 초조 척도(CMAI)로 측정결과 간이정신상태검사(MMSE) 또는 공격성으로 측정된 메모리 성능 값에서 기준값이 유지되거나 심지어 개선된다는 것을 보여주었다. CMAI와 MMSE는 알츠하이머 진단에 보편적으로 활용되는 평가항목이다. CMAI는 주로 치매에서의 행동장애를 평가하며 MMSE는 인지기능을 평가한다.
또한 알츠하이머 뇌에 매우 풍부한 것으로 잘 알려진 뇌척수(CSF) 에서의 S100A9 수치를 통한 바이오마커 분석에서 치료 24주에도 유사한 형태를 보였으며, 6명만이 강한 증가세를 보이는 반면, 나머지는 안정 상태를 유지하거나 현저한 감소를 보였다.
로저 블록(Roger Bullock) 오리존사의 의학 이사는 "종종 혼수상태에 있는 노약자 집단에서 매우 좋은 안전성을 보여주고 있어 이번 첫번째 ETHERAL 연구 결과에 만족스럽다"고 말하며 "이것은 젊은 환자들로부터 얻은 안전 데이터를 강화시키고 바피뎀스타트가 잘 용인되고 거의 부작용이 없다는 것을 뜻한다"고 설명했다. 또한 "이중맹검 연구 방식으로 진행되어 효능에 대해 추측하는 것은 아직 시기상조이나 처음 33명 환자들의 임상이 끝나면 기능적인 향상에도 의미 있는 임상 결과를 기대할 수 있을 것"이라고 덧붙였다.
ETHERAL 임상 2a상 연구는 영국, 프랑스 및 스페인의 17개 유럽 병원과 미국의 3개 추가 사이트를 대상으로 실시된다. 연구는 경미한 알츠하이머 환자들을 대상으로 통제 기간 동안 무작위, 이중 맹검, 병행집단으로 24주간의 위약 조절 기간과 추가적인 24주간의 바피뎀스타트로 무작위 치료후 안전성, 내약성, 및 예비 효능을 평가한다. 이차 종말점에는 인식, 기능 및 행동의 측정이 포함된다. 몇몇 전통적이고 새로운 척수내 바이오마커도 측정된다.
연구를 진행할 유럽팀은 최대 125명의 환자를 등록할 예정이며 이미 100명 이상의 환자가 무작위로 분류됐다. 미국팀은 30명까지 환자를 추가 등록하여 총 150명 이상의 환자를 완료할 계획이다. 오리존제노믹스는 미국 ETHERAL 임상실험을 위해 알츠하이머치료제발굴재단(ADDF)으로부터 150만달러(17억원)의 보조금을 받았다.
<기사출처_뉴스1>
