RNA 표적 유전자 치료 플랫폼을 개발하는 미국의 바이오 벤처기업 로카나(Locana)가 5500만달러(648억원) 규모의 시리즈A 투자를 유치했다.
9일 바이오센추리에 따르면 아치 벤처 파트너스(ARCH venture partners)는 로카나가 추진중인 RNA 유전자치료법 연구의 개념 증명(proof-of-concept) 작업에 착수하기 위해 이번 투자에 나섰다. 구글의 GV(옛 구글 벤처스)가 UCB 벤처스(UCB Ventures)와 함께 처음으로 참여했으며, 처음부터 참여했던 테마섹 홀딩스(Temasek holdings)와 라이트스톤 벤처스(Lightstone Ventures)도 합류했다.
이번 투자와 함께 로카나는 제프리 오스트로브(Jeffrey Ostrove)를 CEO로 영입했다. 오스트로브는 샌디에이고 소재의 겐스템(GenStem)에서 CEO로서 리소솜 저장과 미토콘드리아 질병에 대한 렌티바이러스 변형 줄기세포 치료를 이끌었으며 2016년에 1억2500만달러(1477억원)의 계약을 체결한 AbVitro의 CEO이기도 했다.
로카나는 DNA보다는 RNA를 목표로 하는 유전자 치료법을 연구중이다. 유전병을 일으키는 DNA 돌연변이에 의해 촉발된 RNA 가닥을 표적으로 삼는 유전자 치료법에 대한 임상 진출을 목표로 하고 있다. 유전자 본체인 DNA의 편집 기술인 유전자가위(크리스퍼-캐스9, CRISPR-Cas9)를 RNA에 응용 가능한 유전자가위(RNA-targeting Cas9·RCas9)로 변경하는 것이다.
이 회사는 세포가 필수 단백질을 생산하는 것을 막는 RNA의 문제로 인해 발생하는 근육 긴장성 근이양증(Myotonic dystrophy) 1, 2형, 헌팅턴병(Huntington’s disease), C9orf72 유전자 관련 근위축성측면경화증(C9orf72-linked amyotrophic lateral sclerosis)과 같은 일부 난치병을 목표로 하고 있다.
로카나의 연구는 캘리포니아 샌디에고 의과대학 세포 및 분자의학 연구실 진예오(Gene Yeo) 교수의 기술에 기반을 두고 있다. 해당 연구는 지난달 10일(현지시간) 세계적인 생명과학 잡지 셀(Cell)에 실렸다. 이번 연구는 RNA 추적기술을 보완한 새 유전자 가위 기술인 RCas9를 아데노 관련 바이러스(AAV)를 통해 체내 주입했다. 근육 긴장성 이영양증 유형1, 2와 가장 일반적인 형태의 유전성 루게릭병 및 헌팅턴병 등을 포함한 ‘미소부수체 반복 확장 질환(microsatellite repeat expansion diseases)’을 유발하는 분자적 오류를 교정했다고 밝혔다.
미소부수체 반복 확장 질환은 세포에 독이 되는 RNA 서열의 잘못된 반복과 함께 부분적으로 이러한 반복이 핵심적인 단백질 생성을 가로막기 때문에 발생한다. 이러한 반복적인 RNA는 세포의 핵이나 세포질에 축적돼 조밀한 매듭(foci)을 형성한다.
이번의 연구에서 예오 교수팀은 RCas9을 사용해 환자 유래 세포 및 실험실 질병 세포모델에서 미소부수체 반복 확장 질환과 연관돼 문제를 일으키는 RNA 뭉침을 95% 제거했다.
연구팀은 RCas9 연구 결과를 지난 2016년 4월, 2017년 8월 두 번에 걸쳐 게재했다.
예오 교수팀은 RCas9을 질병치료에 RNA 기반 질환의 임상 및 치료를 위해 로카나를 설립했다. 로 주로 치료제가 존재하지 않는 RNA 질환을 타겟으로 RCas9 기술을 적용할 예정이다.
지난 몇 년간 희귀 유전질환과 이를 위한 새로운 유전자 치료법이 활발하게 연구돼 왔으며, 이러한 질병을 다루려는 시도는 수년간의 좌절 끝에 나온 것이다. 그래서 몇몇 유명한 VC들이 여기에 뛰어들고 있는 것은 놀랄 일이 아니다.
한편 루게릭 병으로도 불리는 근위축성측면경화증(ALS)에서 C9orf72 유전자는 전체 가족성 ALS의 50%에 관여한다고 알려졌으나 국내 환자들의 경우에는 거의 발견되지 않은 것으로 알려졌다.
<기사출처_뉴스1>
