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다케다, ‘ASH 2019’서 실사용 증거와 연구용 유전자 치료제 조명 연구 발표
다케다, ‘ASH 2019’서 실사용 증거와 연구용 유전자 치료제 조명 연구 발표
  • 강철현 기자
  • 승인 2019.12.11 09:40
  • 댓글 0
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다케다, 실사용 데이터에서 얻어진 주요 지식 적용해 혈액학 포트폴리오 발전시키는 가운데 출혈성 질환 커뮤니티 치료법 개선
전 임상 과학 연구, 혈우병 및 기타 단일 유전질환 위한 아데노 연관 바이러스 유전자 치료의 잠재적 개선 가능성 보여
다케다 제약
다케다 제약 로고 (출처: 다케다 제약)

 

[바이오타임즈] 다케다 제약(Takeda Pharmaceutical Company Limited, 이하 다케다)(도쿄증권거래소: 4502/NYSE:TAK)이 9일 ‘제61차 미국혈액학회(ASH) 연례 학술대회’에서 9개의 혈액학 포스터 발표를 통해 실사용 데이터를 접목하고 혁신적인 아데노 관련 바이러스(AAV) 유전자 치료를 개발함으로써 희귀 출혈성 질환 치료법을 발전시키기 위한 전사적 노력을 소개했다.

◎ 출혈성 질환에서 환자 중심 혁신을 진전시키기 위한 실사용 증거 이해

다케다의 여러 혈우병 치료제 포트폴리오에 걸친 연구에서 얻어진 실사용 증거는 치료비 절감과 꾸준한 개인 맞춤형 치료로 환자가 얻을 수 있는 혜택을 보여준다. 하지만 폰빌레브란트(von Willebrand)병의 실사용 증거는 치료 예후 향상에 도움이 될 수 있는 개인 맞춤형 치료에 대해 지속적인 미충족 수요가 있음을 입증한다. ASH에서 제시된 통찰은 다음과 같다.

·애디노베이트(ADYNOVATE®)[항혈우병 인자(재조합형), Antihemophilic Factor (Recombinant), 페길레이션 적용(PEGylated)]: ‘루리옥토코그 알파 페골로 전환하기 전과 후의 실제 환경 내 연령 계층화 FVIII 소모 및 출혈 결과에 대해 미국 특수 약학 데이터를 사용한 후향 관찰 연구’(초록 2411) 포스터는 전환 환자들의 연간 출혈 정도가 40~50%까지 현저히 감소했음을 보여줬다.

· A형 혈우병: ‘억제제가 없는 중증 A형 혈우병 환자의 재조합 FVIII 대 에미시주맙(Emicizumab) 치료의 비용 효과 모델’(초록 2102) 포스터는 연구 결과 rFVIII을 이용한 예방이 중증 A형 혈우병 환자의 70년 예상 수명 기간 비용이 덜 소요되도록 하며 보다 효과적일 것으로 추정됐다.

· 훼이바(FEIBA®)[항억제 응혈 복합제]: ‘혈우병 환자에 대한 실제 환경 내 임상적 관리와 억제제: 훼이바 글로벌 예후 연구(FEIBA GO)에서 18개월 이상 환자의 후속 관찰을 통한 aPCC 효능 및 안전성 연구’(초록 2418)포스터는 서로 다른 임상 환경을 바탕으로 억제제를 가진 선천성 A형 혈우병 또는 B형 혈우병 환자에서 훼이바의 실제 환경 내 장기 안전성과 효능을 설명했다.

· 폰빌레브란트병: 아래 후향적 분석을 포함해 빌레브란트병(VWD)에 대한 이해와 과학적 지식을 증진하기 위한 2건의 연구에서 얻어진 데이터를 설명했다.

‘미국 의료보험 청구 데이터베이스의 데이터를 활용한 폰빌레브란트병 진단 전후의 아동 및 청소년 출혈 및 치료 패턴 분석’(초록 2117)은 아동 및 청소년 VMD 환자에서 진단, 출혈, 치료 패턴을 특징화하는 미국 의료보험 청구 데이터를 조명하고 이들 환자군에 대한 개선된 치료와 케어가 필요함을 강조했다.

‘미국 보험 청구 데이터를 기반으로 폰빌레브란트병으로 인한 중대 수술과 관련된 경제적 부담 추산’(초록 4692)은 VMD환자의 중대 수술과 관련된 경제적 부담을 평가하고 이들 환자들이 비슷한 유형의 수술을 받은 비 VWD 환자에 비해 의료 자원 이용과 관련해 훨씬 높은 비용을 치르고 있음을 밝혔다.

조나단 로버츠(Jonathan Roberts) 미국 일리노이주 페오리아의 ‘출혈 응고장애연구소(Bleeding & Clotting Disorders Institute)’ 의학 부이사(의학박사)는 “실사용 증거는 엄격한 임상 연구 너머 일상적인 의료행위에서 일어나는 치료 패턴을 이용하는 데 중요한 역할을 한다”며 “미국 의료보험 청구 데이터는 아동과 청소년에서 치료를 최적화하고 진단 후 출혈 빈도를 줄이기 위해 폰빌더브란트병의 관리를 개선해야 할 필요성을 보여준다”고 지적했다.

◎ AAV 유전자 치료의 당면 과제 해결을 위한 전임상 과학적 연구

다케다는 알려져 있는 AAV 유전자 치료제의 특정 한계에 관한 전임상 과학적 연구에서 얻어진 데이터도 발표했다. 이들 연구는 다케다가 연구용 AAV 유전자 치료제 프로그램 TAK-754에 대해 취하고 있는 접근 방식에 대한 정보도 제공한다. A형 혈우병에 대한 연구용 AAV 유전자 치료제인 TAK-754는 현재 임상 1상 연구가 진행되고 있으며 B형 혈우병에 대한 연구용 유전자 치료제인 TAK-748을 포함한 기타 잠재적 유전자 치료제에 대한 연구도 뒤를 이을 예정이다.

댄 커랜(Dan Curran) 다케다 희귀질환 치료사업부 본부장(의학박사)은 “다케다는 혈우병 A, B형 유전자 치료제 프로그램을 발전시켜 나가는 가운데 잠재적으로 혈우병 및 기타 희귀 단일유전 질환에 적용될 수 있는 AAV 유전자 요법의 당면 과제를 극복하기 위한 연구적 접근을 계속하고 있다”고 밝혔다. 그는 “AAV에 대한 사전 면역을 치료할 수 있는 방법을 비롯해 새로운 유전자 치료 접근 방식을 개발하고 재투여를 가능케 하며 약을 감량하고 생물학적 분배를 강화하며 대안적 유전자 전달체를 개발하는 것은 언젠가 환자에게 기능적 치료법을 제공하기 위해 대단히 중요하다”고 강조했다.

[바이오타임즈=강철현 기자] koreamna11@gmail.com



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