[바이오타임즈] 혁신 의약품 개발 전문기업 카이노스메드(284620)는 KM-819를 활용한 다계통위축증(MSA) 임상2상에서 첫 환자에게 약물을 투여했다고 21일 전했다.

이는 환자를 대상으로 하는 치료 목적의 투여라는 점, 그리고 KM-819의 효능 평가를 위한 첫 번째 마일스톤 달성이라는 점에 의미가 있다는 설명이다.

카이노스메드가 개발하고 있는 KM-819는 파킨슨병 및 다계통위축증 치료제로 개발해 한국과 미국에서 임상2상 허가를 받은 후보 약물이다. 저분자 화합물로 만들어진 구강 복용제로, 복용이 간편하다.

이번 임상2상은 한국 차병원에서 이종식 교수의 주도하에 진행되며 모집 환자 수는 총 78명이다. 환자 모집과 스크리닝은 78명이 모두 완료할 때까지 진행되지만, 현재 지원자가 많아서 문제는 없을 것이라고 회사 측은 밝혔다.

이번 임상은 본시험으로 78명 환자가 ‘KM-819’ 약물 400mg을 투여하며 무작위 배정, 위약 대조, 이중 눈가림으로 9개월 투여를 받으며, 그 이후 9개월 후속 시험은 환자 전원이 약물을 받는 공개적 시험이다. 78명 환자의 본 9개월 투여가 완료되면 ‘KM-819’ 치료의 유효성 및 안전성 평가의 본시험 이후 통계적 처리를 해 첫 평가를 하게 된다. 질환의 진전을 정지 혹은 억제하는 효능을 척도인 1차 평가지표는 이미징 바이오마커이며, 2차 평가지표는 임상적 판단을 위한 UPDRS이다.

글로벌 데이터(GlobalData)에 따르면, 다계통위축증 환자를 대상으로 한 임상시험은 1상에서 3상까지 전 세계 19개이며, 임상2상~3상을 진행하고 있는 그룹은 10개에 불과하다. 또한, 다계통위축증을 치료할 수 있는 유의미한 약물이 없다 보니, 환자들의 약물 수요가 커서 본 임상에 참여를 원하는 지원자가 많다.

다계통위축증은 비전형 파킨슨증후군의 대표 질환으로 드물게 발생하는 신경 퇴행성 질환이다. 임상적으로는 파킨슨병 증상을 보이지만 다른 신경계통의 이상이 동반되는 게 특징으로, 주로 파킨슨병 증상에 소뇌 위축증(소뇌실조증), 자율신경계의 이상이 함께 나타난다.

다계통위축증은 미국, 유럽 등 주요 선진국 7개국에서 약 4만 명의 환자 수가 있는 것으로 알려져 있으며, 우리나라에서는 10만 명 중 3~4명이 발병하는 희귀질환이다. 주요 7개국 시장 중심으로 2019년 약 1,900억 원의 약물 시장이 형성돼 있으며, 연간 4%씩 성장해 2032년에는 약 3,200억 원의 시장이 형성될 전망이다.

[바이오타임즈=정민아 기자] news@biotimes.co.kr

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